Una migliore analisi costo-efficacia per nuovi dispositivi medici
I sistemi sanitari devono costantemente adattarsi ad un ambiente in continua evoluzione. Tali cambiamenti si riflettono nella natura stessa delle minacce alla salute pubblica, nonché nei progressi della ricerca che continuano a mettere in discussione le pratiche esistenti. I responsabili delle politiche devono adattarsi costantemente a queste tendenze, e l’analisi costo-efficacia risulta fondamentale per operare le giuste scelte quando si ha a che fare con nuovi dispositivi medici. Questo processo è alla base della valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment, HTA), laddove gli organismi addetti all’HTA sono chiamati ad effettuare il confronto tra una nuova tecnologia e le alternative già esistenti. Per far ciò, essi valutano l’impatto del dispositivo sulla salute e sul benessere, i possibili effetti collaterali, l’implicazione di costi per il paziente e l’impatto sull’organizzazione dei sistemi sanitari. È qui che entra in campo il progetto COMED (Pushing the boundaries of Cost and Outcome analysis of Medical Technologies) finanziato dall’UE, nato con l’obiettivo di affinare i metodi esistenti dell’analisi costo-efficacia per dispositivi medici. «Mentre i dati relativi ai costi e ai benefici per la salute sono disponibili da una crescente gamma di fonti, sono ancora molte le questioni metodologiche che occorre esaminare», afferma Aleksandra Torbica, direttrice del Centro di ricerche sulla gestione dell’assistenza sanitaria e sociale (CERGAS) dell’Università Bocconi e coordinatrice del progetto COMED. Una di tali questioni è l’utilizzo di dati del mondo reale (real-world data, RWD) nell’analisi costo-efficacia. Questi dati, che includono banche dati, indagini, analisi delle cartelle dei pazienti, studi clinici, registri dei pazienti e dati osservazionali provenienti da studi di coorte, possono supportare il processo decisionale prima e dopo l’ingresso sul mercato. L’obiettivo del progetto COMED era quello di fornire prove empiriche su questo contributo. «Abbiamo mappato sistematicamente fonti esistenti di dati del mondo reale per tre casi di studio selezionati in Europa: artroplastica dell’anca e del ginocchio, tecnologia percutanea di sostituzione della valvola transcatetere, e procedure adottate dal sistema chirurgico da Vinci. Partendo da ciò, abbiamo poi fornito una valutazione completa del loro contenuto e vagliato la loro adeguatezza nell’effettuare l’HTA di dispositivi medici», spiega Torbica. In totale, il consorzio ha individuato 71 fonti di dati del mondo reale negli interventi di artroplastica, 95 nella sostituzione di valvole e 71 nelle procedure robotiche. Al termine di un’approfondita analisi si è giunti alla conclusione che, pur avendo un grande potenziale per l’HTA dei dispositivi medici, le fonti di dati del mondo reale presentano ancora residue criticità quali accessibilità dei dati, mancanza di standardizzazione dei benefici economici e sanitari e metodi di confronto inadeguati.
Endpoint surrogati
Una seconda questione individuata da COMED riguarda l’utilizzo di endpoint surrogati – ovvero gli effetti di uno specifico trattamento che potrebbero avere una correlazione con un endpoint clinico reale, ma non necessariamente una relazione garantita – per supportare decisioni relative al rilascio di licenze e alla commercializzazione di dispositivi medici. «L’utilizzo di endpoint surrogati sta diventando sempre più importante per assicurare al paziente un accesso più veloce a tecnologie sanitarie innovative. Abbiamo esaminato le linee guida disponibili degli organismi addetti all’HTA e abbiamo riscontrato un crescente utilizzo degli endpoint nell’ultimo decennio. Tuttavia, alla base di tale orientamento sussistono notevoli differenze tra agenzie», osserva Torbica. In conclusione, il team del progetto sostiene la legittimità di ulteriori studi metodologici e politici sull’armonizzazione degli approcci in materia di evidenza basata su esiti surrogati nel processo decisionale in ambito sanitario. Un altro aspetto preso in esame dal progetto COMED è la copertura condizionata dallo sviluppo di evidenze (coverage with evidence development, CED). Tali schemi consistono nel subordinare la copertura dell’assicurazione sanitaria alla raccolta di dati mediante registri o studi clinici. COMED ha cercato di capire quali sono le sfide che contribuenti e produttori si trovano ad affrontare quando applicano schemi CED per dispositivi medici, e ne ha individuate alcune importanti nelle fasi di avvio, progettazione, implementazione e valutazione. Il progetto fornisce inoltre raccomandazioni e strategie alternative per le scelte politiche del futuro. Grazie a tutti questi supporti, COMED sarà probabilmente in grado di contribuire al miglioramento dei processi decisionali nei sistemi sanitari europei. Il progetto promuove la conoscenza scientifica, fornendo inoltre consulenza strategica e strumenti applicabili nell’immediato.
Parole chiave
COMED, dispositivi medici, HTA, valutazione delle tecnologie sanitarie, dati del mondo reale, endpoint surrogati