Ulepszona analiza kosztów i efektów dla nowych wyrobów medycznych
Systemy opieki zdrowotnej muszą być na bieżąco dostosowywane do wciąż zmieniających się warunków. Te zmiany są odzwierciedlone zarówno w charakterze zagrożeń dla zdrowia publicznego, jak i w postępach badań naukowych, których celem jest ciągła rewizja dotychczasowych praktyk. Do zadań decydentów należy nadążanie za tymi zmianami, co w przypadku nowatorskich wyrobów medycznych oznacza, że przed podjęciem właściwej decyzji konieczne jest przeprowadzenie analizy kosztów i efektów. Proces ten nazywany jest oceną technologii medycznych (ang. Health Technology Assessment, HTA) i należy do kompetencji agencji oceny technologii, które dokonują ewaluacji nowych technologii w porównaniu z dotychczas stosowanymi alternatywnymi rozwiązaniami. Ewaluacja polega na ocenie wpływu danego wyrobu na zdrowie i dobrostan, możliwych skutków ubocznych oraz kosztów ponoszonych przez pacjentów, a także wpływu na organizację systemów opieki zdrowotnej. Temu zagadnieniu poświęcony jest finansowany ze środków UE projekt COMED (Pushing the boundaries of Cost and Outcome analysis of Medical Technologies), którego celem jest usprawnienie obecnych metod analizy kosztów i efektów w odniesieniu do wyrobów medycznych. „Mimo że dane dotyczące kosztów i efektów zdrowotnych udostępniane są z coraz większej liczby źródeł, liczne kwestie metodologiczne wciąż czekają na zgłębienie”, mówi Aleksandra Torbica, dyrektor ośrodka badawczego CERGAS przy Uniwersytecie Bocconiego, zajmującego się badaniami nad zarządzaniem opieką zdrowotną i społeczną, oraz koordynatorka projektu COMED. Jedną z takich kwestii jest wykorzystywanie w tej analizie danych rzeczywistych. Są to informacje pozyskiwane między innymi z baz danych, badań ankietowych, przeglądów kart pacjenta, badań klinicznych, rejestrów pacjentów, jak również dane obserwacyjne z badań kohortowych. Mogą one stanowić materiał wspomagający podejmowanie decyzji zarówno przed wprowadzeniem, jak i po wprowadzeniu danego wyrobu na rynek. Celem projektu COMED było dostarczenie dowodów empirycznych w tej dziedzinie. „Podjęliśmy się systematycznego mapowania dostępnych w Europie źródeł danych rzeczywistych dotyczących trzech wybranych studiów przypadków: artroplastyki stawu biodrowego i kolanowego, technologii przezskórnego, przezcewnikowego wszczepienia zastawki oraz zabiegów przeprowadzonych przy pomocy robota chirurgicznego da Vinci. Następnie przeprowadziliśmy kompleksową ocenę tych danych wraz z ewaluacją ich przydatności w kontekście analiz HTA wykonywanych dla wyrobów medycznych”, wyjaśnia Torbica. Konsorcjum zidentyfikowało łącznie 71 źródeł danych rzeczywistych dotyczących artroplastyki, 95 w zakresie wszczepienia zastawki i 71 źródeł dla zabiegów z użyciem robota. Po dogłębnej analizie uczeni doszli do wniosku, że źródła danych rzeczywistych faktycznie stanowią znaczące wsparcie dla analiz HTA dotyczących wyrobów medycznych, natomiast nie są wolne od wad, takich jak słaba dostępność danych, brak standaryzacji efektów zdrowotnych i skutków ekonomicznych oraz nieadekwatne wskaźniki porównawcze.
Zastępcze punkty końcowe
Kolejną kwestią zidentyfikowaną w ramach projektu COMED jest wykorzystywanie zastępczych punktów końcowych – skutków konkretnego leczenia, które mogą korelować z rzeczywistymi punktami końcowymi badań klinicznych, ale nie ma pewności co do takiej korelacji – jako wsparcia w procesie podejmowania decyzji dotyczących wydawania licencji i wprowadzania do obrotu wyrobów medycznych. „Stosowanie zastępczych punktów końcowych zyskuje na znaczeniu, gdyż oferuje szybszy dostęp pacjentów do innowacyjnych technologii medycznych. Poddaliśmy analizie wytyczne udostępniane przez różne jednostki HTA i wykazaliśmy wzrost wykorzystania zastępczych punktów końcowych w ciągu ostatniej dekady. Jednak w zależności od agencji wytyczne te różnią się pod względem stopnia szczegółowości”, zauważa Torbica. Zespół projektu stwierdził, że potrzebne są dalsze badania w dziedzinie metodologii i polityki ukierunkowane na ujednolicenie podejścia do dowodów opartych na zastępczych efektach w kontekście podejmowania decyzji dotyczących opieki zdrowotnej. Innym aspektem rozważanym przez uczestników projektu COMED są mechanizmy CED (ang. coverage with evidence development) dające dostęp do danego wyrobu pod warunkiem monitorowania i weryfikacji przez producentów rzeczywistych efektów. Programy te polegają na uzależnieniu zakresu ubezpieczenia zdrowotnego i refundacji od gromadzenia danych w ramach badań klinicznych lub rejestrów. Projekt COMED obejmował też analizę wyzwań, z jakimi stykają się podatnicy i producenci w przypadku stosowania programów CED dla wyrobów medycznych, która wykazała, że istotne problemy można zaobserwować na wielu etapach, od fazy początkowej poprzez projektowanie i wdrażanie, aż po ewaluację. Na tej podstawie zespół projektu opracował zalecenia i alternatywne strategie mające pomóc decydentom w kształtowaniu przyszłej polityki. Dzięki tak znaczącym rezultatom prac projekt COMED ma szansę wpłynąć na ulepszenie procesów decyzyjnych dotyczących systemów opieki zdrowotnej w Europie. Realizacja tego projektu nie tylko pozwala rozwinąć dotychczasową wiedzę naukową, ale również zapewnia gotowe do wdrożenia zalecenia polityczne i narzędzia.
Słowa kluczowe
COMED, wyroby medyczne, HTA, ocena technologii medycznych, dane rzeczywiste, zastępczy punkt końcowy
