Preservar las visión de los niños prematuros
Aproximadamente el 40 % de los casos de ceguera perinatal puede atribuirse a la RP, una enfermedad ocular que potencialmente puede provocar ceguera y que afecta principalmente a los niños prematuros que pesan alrededor de 1 250 gramos o menos y que nacen antes de las 31 semanas de gestación. En efecto, cuanto más pequeño es el bebé al nacer, mayor es la probabilidad de desarrollar RP. El trastorno afecta generalmente a los dos ojos y es una de las causas más comunes de pérdida de visión en la infancia, lo que conduce a un deterioro de la visión y ceguera de por vida. El tratamiento de la RP, concretamente la ablación de la retina avascular con fotocoagulación con láser, no ha experimentado ningún cambio fundamental durante casi cincuenta años. Es más, estos tratamientos también son perjudiciales, ya que destruyen las regiones periféricas (no vascularizadas) de la retina y pueden provocar una pérdida parcial de la visión periférica o lateral. Desarrollo del medicamento Aquí es donde entra en juego el proyecto financiado con fondos europeos PREVENT-ROP (New approach to treatment of the blinding disease Retinopathy of Prematurity (ROP)). El objetivo general de este proyecto, compuesto por diez socios de cinco Estados miembros de la Unión Europea, era desarrollar una nueva intervención farmacéutica preventiva para la RP y otras complicaciones de la prematuridad, lo que haría innecesario el tratamiento estándar pero destructivo de la fotocoagulación con láser. «Cuando los niños prematuros se ven privados de su entorno intrauterino natural, pierden factores relevantes presentes comúnmente en el útero, como proteínas, factores de crecimiento y citocinas. Se ha demostrado que el factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-I) es uno de estos factores, pero es probable que existan otros», explica la profesora Ann Hellstrom, coordinadora del proyecto. «Durante la vida fetal, estos factores son incorporados a través de la absorción placentaria o la ingestión del líquido amniótico. La privación de tales factores posiblemente cause una inhibición o estimulación inadecuada de rutas importantes, lo que puede provocar un crecimiento vascular anormal en diferentes órganos, como los pulmones y el cerebro, que constituye la característica distintiva de la retinopatía del prematuro». Para el equipo de PREVENT-ROP, era fundamental comprender qué factores se pierden con el parto prematuro y, seguidamente, evaluar su impacto en el desarrollo de la RP. Esto tendría repercusiones mucho mayores para el crecimiento y el desarrollo de otros sistemas de órganos, como el cerebro, los pulmones y el intestino. El equipo creía que reemplazar los factores perdidos mejoraría el desarrollo general de estos órganos y, para tal fin, se diseñó el tratamiento propuesto. Precaución necesaria Sin embargo, el equipo no lo tuvo fácil, ya que trabajaban con un grupo de pacientes extremadamente vulnerable. La profesora Hellstrom comenta: «Este proyecto requirió sin duda una extrema cautela. Un ensayo multicéntrico a gran escala en un entorno intensivo y muy delicado, como la atención neonatal, constituye una vía clínica difícil de acometer y requiere participantes de la academia y la industria que sean generosos y entiendan las motivaciones de cada uno y sus objetivos al participar en un proyecto de estas características. En este proyecto, hemos tenido mucha suerte de haber trabajado con socios de la industria con un gran nivel científico, lo que nos ha permitido desarrollar un fármaco que, posiblemente, pueda mejorar el pronóstico de este grupo vulnerable de niños prematuros». En el futuro, está previsto que un ensayo de fase II comience en el primer trimestre de 2019. Además, los socios académicos del proyecto están planificando un nuevo ensayo neonatal con el objetivo de mejorar el pronóstico de los niños prematuros. «En general, me siento especialmente orgullosa de haber sido la coordinadora de un proyecto que ha contado con una colaboración de alta calidad entre el mundo académico, pymes y grandes empresas farmacéuticas de Europa y los Estados Unidos, y en el que ahora estamos preparados y listos para llevar a cabo ensayos neonatales de alta calidad», concluye la profesora Hellstrom.
Palabras clave
PREVENT-ROP, retinopatía del prematuro, RP, ensayo clínico, cuidado neonatal
