Ocalić wzrok wcześniaków
Około 40 % przypadków utraty wzroku w okresie okołoporodowym może być spowodowanych przez ROP, chorobę, która potencjalnie może doprowadzić do utraty wzroku i która dotyka urodzone przed 31 tygodniem ciąży wcześniaki o masie ciała wynoszącej około 1250 g lub mniej. Skutkiem tego im mniejsze urodzi się dziecko, tym bardziej narażone jest na rozwój ROP. Schorzenie to zazwyczaj obejmuje obie gałki oczne i jest jedną z najpowszechniejszych przyczyn utraty wzroku w okresie dziecięctwa, prowadząc do utrzymujących się przez całe życie zaburzeń widzenia lub nawet do całkowitej utraty wzroku. W leczeniu ROP, w szczególności poprzez ablację nieunaczynionej siatkówki przy pomocy fotokoagulacji laserem, od niespełna 50 lat zasadniczo nic się nie zmieniło. W dodatku, takie zabiegi mogą być także szkodliwe: niszczą peryferyjne (nieunaczynione) obszary siatkówki i mogą doprowadzić do częściowej utraty widzenia peryferyjnego lub widzenia na boki. Opracowanie leku Tu zaczyna się rola finansowanego przez UE projektu PREVENT-ROP (New approach to treatment of the blinding disease Retinopathy of Prematurity (ROP)). Ogólnym celem tego projektu, który tworzy 10 partnerów z pięciu państw członkowskich UE, było opracowanie innowacyjnej terapii farmaceutycznej na potrzeby profilaktyki ROP i innych powikłań wynikających z wcześniactwa, dzięki czemu nie byłoby już konieczne stosowanie standardowej i potencjalnie szkodliwej terapii fotokoagulacji laserowej. „Gdy wcześniak opuszcza naturalne dla niego środowisko wnętrza macicy, zostaje pozbawiony ważnych czynników, takich jak białka, czynniki wzrostu i cytokiny, które w normalnych warunkach tam się znajdują. Wykazano, że jednym z takich czynników jest insulinopodobny czynnik wzrostu I (IGF-I), ale najpewniej są także inne”, wyjaśnia koordynatorka projektu, prof. Ann Hellstrom. „W trakcie życia płodowego składniki te dostają się do organizmu dzięki absorpcji przez łożysko lub spożycie płynu owodniowego (ang. amniotic fluid, AF). Jest bardzo prawdopodobne, że brak takich czynników zahamuje lub zaburzy stymulację ważnych szlaków, mogąc spowodować anormalny wzrost naczyń w kilku organach, takich jak płuca i mózg, co jest oznaką retinopatii wcześniaków (ROP)”. Dla zespołu pracującego w projekcie PREVENT-ROP najważniejsze było zrozumienie, które czynniki traci przedwcześnie urodzone dziecko, a następnie ocenić ich wpływ na rozwój ROP. Miałoby to znacznie większe znaczenie w odniesieniu do wzrostu i rozwoju innych układów narządów, takich jak mózg, płuca i jelita. Zespół był przekonany, że zastąpienie utraconych czynników najprawdopodobniej poprawiłby stan rozwoju tych narządów, dlatego zaproponowana przez nich terapia tak właśnie miała działać. Nadzwyczajna ostrożność Zadanie, z którym mierzył się zespół projektu, nie było jednak łatwe ze względu na szczególnie wrażliwą grupę pacjentów, z którą pracowali. „Ten projekt zdecydowanie wymagał niezwykłej ostrożności”, mówi prof. Hellstrom. „Duże, wieloośrodkowe badanie kliniczne w niezwykle delikatnym i napiętym środowisku, jakim są oddziały opieki noworodkowej, to niełatwa ścieżka badawcza, wymagająca uczestników z ramienia środowiska akademickiego i przemysłu, którzy nie szczędzili środków i rozumieli wzajemnie swoją motywację i cele wypływające z uczestnictwa w takim projekcie. Mieliśmy sporo szczęścia przy tym projekcie, gdyż współpracowaliśmy z partnerami z branży silnie związanej z nauką, co umożliwiło nam opracowanie leku, który może potencjalnie poprawić rokowania dla tak wrażliwej grupy, jaką są wcześniaki”. Kolejnym krokiem będzie druga faza badania klinicznego, która rozpocznie się w pierwszym kwartale 2019 r., a partnerzy naukowi projektu planują nowe badanie kliniczne na noworodkach, którego celem będzie poprawa wyników dla wcześniaków. „Ogólnie rzecz biorąc, jestem niezwykle dumna z tego, że mogłam koordynować projekt, który opierał się na tak wysokiej jakości współpracy między środowiskiem akademickim, MŚP i dużymi koncernami farmaceutycznymi w Europie i Stanach Zjednoczonych. A teraz jesteśmy gotowi i mamy odpowiednie możliwości, by przeprowadzić wysokiej jakości badania kliniczne na noworodkach”, dodaje na koniec prof. Hellstrom.
Słowa kluczowe
PREVENT-ROP, retinopatia wcześniaków, ROP, badanie kliniczne, opieka noworodkowa
