Frühgeborenen das Augenlicht retten
Etwa 40 % der Fälle perinataler Erblindung sind auf Frühgeborenen-Retinopathie zurückzuführen, eine potenziell zur Blindheit führenden Augenerkrankung, die hauptsächlich vor der 31. Schwangerschaftswoche geborene Frühgeborene mit einem Gewicht von etwa 1 250 Gramm oder weniger betrifft. Je kleiner das Baby bei der Geburt ist, desto größer ist die Wahrscheinlichkeit, dass es zur Frühgeborenen-Retinopathie kommt. Die Erkrankung betrifft im Normalfall beide Augen und ist eine der häufigsten Ursachen für die Minderung des Sehvermögens in der Kindheit, die zu lebenslangen Sehbehinderungen und Blindheit führt. Die Behandlung der Frühgeborenen-Retinopathie, insbesondere die Ablation der avaskulären Netzhaut mittels Laser-Photokoagulation, hat sich im Grunde seit fast 50 Jahren nicht verändert. Außerdem richten diese Behandlungen auch Schaden an – sie zerstören die peripheren (nicht vaskularisierten) Teile der Netzhaut und können zu einem teilweisen Verlust der peripheren oder seitlichen Sehkraft führen. Entwicklung eines Arzneimittels Hier setzt das EU-finanzierte Projekt PREVENT-ROP (New approach to treatment of the blinding disease Retinopathy of Prematurity (ROP)) an. Hauptziel dieses zehn Partner aus fünf EU-Mitgliedstaaten vereinenden Projekts war die Entwicklung einer neuartigen präventiven pharmazeutischen Intervention für Frühgeborenen-Retinopathie und weitere Komplikationen bei Frühgeburt, welche die standardmäßige, aber nicht ausreichend schonende Behandlung der Laser-Photokoagulation verdrängt. „Werden Frühgeborene ihrer natürlichen intrauterinen Umgebung beraubt, so verlieren sie wichtige, normalerweise in der Gebärmutter vorhandene Faktoren wie etwa Proteine, Wachstumsfaktoren und Zytokine. Es wurde nachgewiesen, dass der insulinähnliche Wachstumsfaktor I (IGF-I) ein solcher Faktor ist, aber wahrscheinlich ist, dass es weitere gibt“, erklärt Projektkoordinatorin Prof. Ann Hellström. „Während des Lebens als Fötus werden diese Elemente durch Aufnahme aus der Plazenta oder dem Fruchtwasser zugeführt. Der Entzug solcher Faktoren bewirkt vermutlich eine Hemmung oder falsche Stimulation wichtiger Signalwege, die zu einem anomalen Gefäßwachstum in mehreren Organen, etwa der Lunge und im Gehirn, führen können, was das Markenzeichen der Frühgeborenen-Retinopathie ist.“ Das PREVENT-ROP-Team wollte in allererster Linie verstehen, welche Faktoren bei einer Frühgeburt verlorengehen, und im Folgenden deren Einfluss auf die Ausprägung der Frühgeborenen-Retinopathie bewerten. Hier sind weitaus größere Auswirkungen auf das Wachstum und die Entwicklung anderer Organsysteme wie etwa Gehirn, Lunge und Darm zu erwarten. Das Team ging davon aus, dass durch einen Ersatz verloren gegangener Faktoren wahrscheinlich die gesamte Entwicklung in diesen Organen zu verbessern ist, und genau dafür war die vorgeschlagene Behandlung konzipiert. Vorsicht erforderlich Das Team musste die Aufgabe jedoch mit Vorsicht angehen, da man mit einer äußerst schutzbedürftigen Patientengruppe arbeitete. „Dieses Projekt erforderte definitiv äußerste Sorgfalt“, bekräftigte Prof. Hellström. „Eine große multizentrische Studie in einer sehr empfindlichen Intensivumgebung wie der Neonatologie verfolgt einen schwierigen klinischen Pfad. Sie erforderte ein Teilnehmerteam aus Wissenschaft und Industrie, das großzügig handelt sowie die Triebkräfte der anderen und die Ziele der Teilnahme an einem Projekt dieser Art versteht. Bei diesem Projekt hatten wir das große Glück, mit stark wissenschaftlich ausgerichteten Industriepartnern zusammenarbeiten zu können, dank derer wir ein Arzneimittel entwickeln konnten, das möglicherweise das Behandlungsergebnis für diese gefährdete Gruppe von Frühgeborenen verbessern kann.“ Im ersten Quartal 2019 soll eine Phase-II-Studie beginnen. Die akademischen Partner des Projekts planen eine neue Neonatalstudie, mit der das Ziel verfolgt wird, das Behandlungsergebnis bei Frühgeborenen zu verbessern. „Insgesamt bin ich sehr stolz darauf, Koordinatorin eines Projekts gewesen zu sein, bei dem eine qualitativ hochwertige Zusammenarbeit zwischen Wissenschaft, KMU und Pharmariesen aus Europa sowie den Vereinigten Staaten stattgefunden hat. Und nun sind wir bereit und in der Lage, qualitativ hochwertige neonatale Studien durchzuführen“, schließt Prof. Hellström.
Schlüsselbegriffe
PREVENT-ROP, Retinopathia praematurorum, Frühgeborenen-Retinopathie, ROP, klinische Studie, Neonatologie
