Le premier essai au monde de thérapie génique pour la cécité est mis en oeuvre
Le premier essai clinique au monde pour le traitement de la cécité infantile via la thérapie génique a été mis en oeuvre au Royaume-Uni. L'essai, financé en partie par l'UE, concerne adultes et enfants souffrant d'une maladie rétinienne héréditaire appelée l'amaurose congénitale de Leber (Leber's congenital amaurosis - LCA). La maladie est provoquée par une mutation dans le gène appelé RPE65, qui contrôle la production d'une enzyme responsable du recyclage du rétinol, un produit chimique nécessaire au captage de la lumière. Si le rétinol n'est pas recyclé correctement, les cellules de l'oeil sensibles à la lumière viennent à manquer de provisions et cessent de fonctionner. Les patients atteints de cet état souffrent d'une altération visuelle grave très jeunes. À l'heure actuelle, aucun traitement efficace n'est disponible. «Cela fait presque 15 ans que nous essayons de mettre au point une thérapie génique pour la maladie de l'oeil mais jusqu'à présent, nous n'avons évalué la technologie qu'en laboratoire», a déclaré le Professeur Robin Ali, qui dirige l'équipe procédant aux essais. «Les premiers essais sur des patients sont très importants et fascinants, et ils représentent un pas énorme dans l'établissement de la thérapie génique pour le traitement de nombreuses et diverses conditions des yeux.» Dans le nouveau traitement, les chirurgiens délivrent des versions saines du gène à la rétine, lesquelles sont transportées dans les cellules par un virus bénin spécialement conçu, connu en tant que vecteur. Une fois dans ces cellules, les gènes sains devraient commencer à produire correctement l'enzyme de recyclage de rétinol, et à rétablir la fonction des cellules sensibles à la lumière. L'équipe effectuant les essais rassemble des chercheurs de l'Hôpital Optique Moorfields et de l'Institut d'ophtalmologie de l'Université de Londres. Les premiers essais du traitement sur des chiens ont montré l'efficacité de la thérapie en termes d'amélioration mais également de préservation de la vision. L'essai actuel vise à tester la sécurité et l'efficacité du traitement chez les humains. Les premières opérations ont déjà été effectuées sur de jeunes adultes ayant développé cette condition très jeunes, mais les résultats, selon les chercheurs, ne seront pas révélés immédiatement. À long terme, les chercheurs s'attendent aux meilleurs résultats chez les jeunes patients, puisqu'ils seront traités à un stade précoce de la maladie. «Certaines indications des résultats de l'essai seront sans doute disponibles au bout de quelques mois. Cependant, les sujets devront être suivis afin d'évaluer les impacts à long terme du traitement», a commenté le Professeur Tony Moore, spécialiste en rétine, impliqué dans l'essai. «Nous n'aurons une image claire qu'au bout de quelques mois.»
Pays
Royaume-Uni