Nuova terapia per la nefrite diabetica
Il diabete è la causa principale di nefrite cronica. La nefrite diabetica (DKD, diabetic kidney disease) si sviluppa in circa il 40 % dei pazienti affetti da diabete. Associata a un elevato tasso di mortalità, la DKD spesso porta all’insufficienza renale, poiché attualmente non esiste una cura efficace per la malattia. Nell’ultima fase della nefrite cronica (malattia renale allo stadio terminale) i reni funzionano solo al 10-15 % della loro capacità normale e non sono in grado di filtrare i rifiuti e il fluido in eccesso dal sangue del paziente. Per rimanere vivi in questa fase, i pazienti hanno bisogno di dialisi o di un trapianto di rene. Tuttavia, questi trattamenti sono costosi e non rappresentano una garanzia contro l’insufficienza renale. Il progetto NEPHSTROM, finanziato dall’UE, è stato lanciato per testare e convalidare una nuova terapia con cellule staminali chiamata ORBCEL-M per la DKD. L’immunoterapia con cellule stromali mesenchimali è un trattamento promettente che ha il potenziale per prevenire o ritardare l’insufficienza renale migliorando la riparazione e la rigenerazione degli organi. Esperimenti preclinici condotti dai partner del progetto hanno dimostrato che ORBCEL-M è in grado di migliorare significativamente la funzione renale negli animali con DKD. Attualmente è in corso una sperimentazione clinica per testare la sicurezza e l’efficacia della terapia in pazienti umani affetti da DKD. «Incoraggiati dai promettenti risultati dei modelli preclinici, siamo ottimisti nel portare ORBCEL-M alla fase successiva per approfondire ulteriormente l’immunoterapia come soluzione per rallentare o arrestare la progressione della nefrite diabetica», ha affermato Steve Elliman, responsabile scientifico del partner di progetto Orbsen Therapeutics in un articolo pubblicato sul sito web NEPHSTROM. L’immunoterapia delle cellule stromali di seconda generazione produce cellule stromali con un livello di purezza prossimo al 100 %, dimostrando un marcato aumento della purezza rispetto alle terapie con cellule stromali di prima generazione. Sperimentazione clinica multicentrica La sperimentazione clinica è condotta in quattro sedi primarie: l’Istituto Mario Negri (Italia), la National University of Ireland (Irlanda), l’University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust e la Belfast Health and Social Care Trust (Regno Unito). Durante questa sperimentazione clinica in fase iniziale, 48 pazienti affetti da diabete di tipo 2 con DKD progressiva vengono reclutati per prendere parte a uno studio in doppio cieco, controllato con placebo. I pazienti saranno randomizzati in 4 gruppi di 12, costituiti da un gruppo di controllo e 3 gruppi che ricevono una dose bassa, media o alta di trattamento con cellule staminali. Sebbene lo scopo principale della sperimentazione sia quello di verificare la sicurezza delle varie dosi di cellule staminali, i ricercatori sperano anche di vedere un cambiamento in importanti marcatori della malattia. Ciò dimostrerebbe che la terapia non è solo sicura, ma anche efficace. «Siamo lieti che la sperimentazione clinica NEPHSTROM sia iniziata e che i pazienti diabetici randomizzati affetti da nefrite le cui precedenti terapie sono fallite ora stanno ricevendo l’immunoterapia ORBCEL-M™», ha affermato l’amministratore delegato di Orbsen Therapeutics, Larry Couture, nello stesso articolo. «Lo studio può rappresentare un momento rivoluzionario per i pazienti affetti da nefrite allo stadio terminale causata dal diabete». Se la sperimentazione clinica NEPHSTROM (Novel Stromal Cell Therapy for Diabetic Kidney) riesce a dimostrare la sicurezza della terapia, porterà a uno studio più avanzato con una popolazione più ampia che si concentra sull’efficacia del trattamento. Una terapia che previene la progressione della DKD offre ai pazienti una maggiore durata e una migliore qualità della vita e comporta notevoli risparmi sui costi per i sistemi sanitari sovraccarichi. Per ulteriori informazioni, si consulti: sito web del progetto NEPHSTROM
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