Nowoczesna terapia cukrzycowej choroby nerek
Cukrzyca jest główną przyczyną przewlekłej choroby nerek. Cukrzycowa choroba nerek (CCN) rozwija się u około 40 % pacjentów z cukrzycą. Oprócz wysokiej śmiertelności, CCN często prowadzi do niewydolności nerek, ponieważ obecnie brak jest skutecznego leku na tę chorobę. W ostatnim stadium przewlekłej choroby nerek – schyłkowej niewydolności nerek – nerki funkcjonują przy zaledwie 10-15 % swojej normalnej wydolności i nie są w stanie odfiltrować odpadów i nadmiaru płynów z krwi pacjenta. Na tym etapie, aby przeżyć, pacjenci potrzebują dializy lub przeszczepu nerek. Te zabiegi są jednak kosztowne i nie gwarantują, że nie dojdzie do niewydolności nerek. Finansowany przez UE projekt NEPHSTROM powstał w celu przetestowania i walidacji nowej terapii komórkami macierzystymi przeciwko CCN, zwanej ORBCEL-M. Immunoterapia wykorzystująca mezynchemalne komórki zrębu jest obiecującą metodą leczenia, która może zapobiec lub opóźnić wystąpienie niewydolności nerek poprzez wzmocnienie naprawy i regeneracji organów. Doświadczenia przedkliniczne przeprowadzone przez partnerów projektu wykazały, że ORBCEL-M jest w stanie znacząco poprawić pracę nerek u zwierząt z CCN. Obecnie uczeni prowadzą badania kliniczne w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności terapii u pacjentów z CCN. „Zachęceni obiecującymi wynikami modeli przedklinicznych, jesteśmy optymistycznie nastawieni do dalszego badania immunoterapii ORBCEL-M jako rozwiązania pozwalającego spowolnić lub zatrzymać postępującą cukrzycową chorobę nerek”, powiedział dyrektor naukowy Steve Elliman, pracujący dla partnera projektu Orbsen Therapeutics, w artykule na stronie internetowej NEPHSTROM. Immunoterapia komórkami zrębu drugiej generacji daje blisko 100 % czystych komórek zrębu, wykazując znaczny wzrost czystości w porównaniu z terapiami komórkami zrębu pierwszej generacji. Wieloośrodkowe badanie kliniczne Badanie kliniczne jest prowadzone w czterech głównych ośrodkach: Mario Negri Institute (Włochy), National University of Ireland (Irlandia), University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust oraz Belfast Health and Social Care Trust (Zjednoczone Królestwo). Podczas tego wczesnego etapu badania klinicznego, 48 chorych na cukrzycę typu 2 z postępującą CCN jest rekrutowanych do wzięcia udziału w podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo. Pacjenci zostaną losowo podzieleni na 4 grupy po 12 osób, składające się z grupy kontrolnej i 3 grup otrzymujących niską, średnią lub wysoką dawkę w ramach terapii komórkami macierzystymi. Chociaż głównym celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa różnych dawek komórek macierzystych, naukowcy mają nadzieję zaobserwować również zmiany poziomu ważnych markerów choroby. Pokazałoby to, że terapia jest nie tylko bezpieczna, ale również skuteczna. „Cieszymy się, że rozpoczęło się badanie kliniczne NEPHSTROM i że randomizowani pacjenci chorzy na cukrzycę z chorobą nerek, u których poprzednie terapie nie przyniosły rezultatu, otrzymują teraz immunoterapię ORBCEL-M™”, stwierdził dyrektor generalny firmy Orbsen Therapeutics dr Larry Couture w tym samym artykule. „Badanie może być przełomowym momentem dla pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek spowodowaną cukrzycą”. Jeśli badanie kliniczne NEPHSTROM (Novel Stromal Cell Therapy for Diabetic Kidney Disease) potwierdzi bezpieczeństwo terapii, doprowadzi do przeprowadzenia bardziej zaawansowanego badania na większej populacji, skupiającego się na skuteczności tej metody leczenia. Terapia zapobiegająca rozwojowi CCN zapewnia pacjentom dłuższe życie i lepszą jakość życia, a także prowadzi do znacznego zmniejszenia kosztów dla przeciążonych systemów opieki zdrowotnej. Więcej informacji: strona projektu NEPHSTROM
Kraje
Irlandia
