Une nouvelle thérapie pour la néphropathie diabétique
Le diabète est la principale cause de néphropathie chronique. Environ 40 % des patients diabétiques présentent également le risque d’être atteints d’une néphropathie diabétique (DKD). Associée à un taux de mortalité élevé, la DKD entraîne fréquemment l’apparition d’une insuffisance rénale puisqu’il n’existe actuellement aucun traitement efficace pour cette pathologie. Au dernier stade de la néphropathie chronique – insuffisance rénale en phase terminale – les reins fonctionnent uniquement à 10‑15 % de leur capacité normale et sont incapables de filtrer les déchets et le liquide excédentaire dans le sang du patient. Pour rester vivant à ce stade de la pathologie, les patients ont besoin d’une dialyse ou d’une transplantation rénale. Cependant, ces traitements sont onéreux et ne constituent pas une garantie contre l’insuffisance rénale. Le projet NEPHSTROM, financé par l’UE, a été lancé afin de tester et de valider une nouvelle thérapie à partir de cellules souches, appelée ORBCEL‑M, pour la DKD. L’immunothérapie à partir de cellules mésenchymateuses stromales est un traitement prometteur susceptible d’empêcher ou de retarder l’apparition de l’insuffisance rénale en améliorant la réparation et la régénération de l’organe concerné. Des expérimentations pré‑cliniques menées par les partenaires du projet ont démontré que la thérapie ORBCEL‑M était capable d’améliorer de manière significative la fonction rénale chez les animaux atteints d’une DKD. Ils réalisent à présent un essai clinique pour tester l’innocuité et l’efficacité de la thérapie sur des patients humains atteints d’une DKD. «Encouragés par les résultats prometteurs des modèles pré‑cliniques, nous avons bon espoir de faire passer la thérapie ORBCEL‑M à l’étape suivante afin d’en apprendre davantage sur l’immunothérapie comme solution pour ralentir ou stopper l’apparition de la néphropathie diabétique progressive», a indiqué le chef de la direction scientifique Steve Elliman, d’Orbsen Therapeutics, partenaire du projet, dans un article publié sur le site web du projet NEPHSTROM. La deuxième génération de l’immunothérapie à partir de cellules stromales produit jusqu’à quasiment 100 % de cellules stromales pures, démontrant une augmentation considérable de la pureté lorsqu’on la compare aux thérapies de première génération à partir de cellules stromales. Un essai clinique multicentrique L’essai clinique est actuellement mené sur quatre sites principaux: l’Institut Mario Negri (Italie), l’Université nationale d’Irlande (Irlande), le University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, et le Belfast Health and Social Care Trust (Royaume‑Uni). Au cours de ce premier essai clinique, 48 patients atteints de diabète de type 2 et d’une DKD sont recrutés pour prendre part à un essai en double aveugle et contre placebo. Les patients seront répartis de manière aléatoire dans quatre groupes de 12, constitués d’un groupe de contrôle et de trois groupes recevant une dose faible, moyenne et élevée de cellules souches comme traitement. Même si le but principal de l’essai est de vérifier l’innocuité des différentes doses de cellules souches, les chercheurs espèrent également observer un changement sur les marqueurs importants de la maladie. Cela montrerait que la thérapie n’est pas seulement sans danger, mais qu’elle est aussi efficace. «Nous sommes heureux que l’essai clinique NEPHSTROM ait commencé et que les patients diabétiques randomisés atteints d’une néphropathie pour lesquels les précédentes thérapies se sont avérées inefficaces bénéficient à présent de l’immunothérapie ORBCEL‑M™», a déclaré le Dr Larry Couture, PDG d’Orbsen Therapeutics, dans le même article. «Cette étude est susceptible de constituer une avancée de taille pour les patients atteints d’une néphropathie en phase terminale causée par le diabète.» Si l’essai clinique NEPHSTROM (Novel Stromal Cell Therapy for Diabetic Kidney Disease) parvient à démontrer l’innocuité de la thérapie, cela donnera lieu à un essai encore plus avancé avec davantage de patients, se concentrant sur l’efficacité du traitement. Une thérapie qui empêche la progression de la DKD confère aux patients une durée de vie allongée et une meilleure qualité de vie, et entraîne une réduction considérable des coûts pour les systèmes de soins de santé surchargés. Pour plus d’informations, veuillez consulter: site web du projet NEPHSTROM
Pays
Irlande
