Advanced Cell-based Therapies for the treatment of Primary ImmunoDeficiency

Información del proyecto

CELL-PID

Identificador del acuerdo de subvención: 261387

Proyecto cerrado

Fecha de inicio 1 Noviembre 2010

Fecha de finalización 30 Abril 2016

Financiado con arreglo a

• Specific Programme "Cooperation": Health

Coste total € 15 799 071,00

Aportación de la UE € 11 887 735,00

Coordinado por

UNIVERSITA VITA-SALUTE SAN RAFFAELE
Italy

Objetivo

Primary immune deficiencies (PID) are inherited disorders of the adaptive and innate immune system marked by severe infections, autoimmunity and high risk of cancer. Treatment entails hematopoietic stem cell (HSC) transplantation from allogeneic donors, however in the absence of an HLA compatible donor, HSCT outcome is limited by delayed or suboptimal reconstitution and complications. SCID-X1 and ADA-SCID have been successfully treated with autologous gene corrected HSC, however, associated with safety issues inherent to first generation retroviral vectors. This project utilizes genetically modified HSC and their descendants as immunotherapeutic cells to build a healthy immune system in PID patients, and is carried out by clinical centres, scientists and industrial partners pioneering in the field of advanced therapies and aiming at broad clinical application of safe cell-based therapeutic products. Multicentre phase I/II clinical trials for SCID-X1 and WAS are ready to start. Disease targeted technology to cure ADA-SCID, V(D)J recombination defects and CGD by gene corrected HSC and novel approaches in IPEX and HLH to gene modify already committed cells will be investigated. Based on rigorous preclinical efficacy and toxicology evaluation, flanked by basic studies aimed at improving HSC homing capacity and thymic epithelium regeneration, new clinical trials will be implemented. The consortium will establish a technology platform to implement, harmonize and run controlled, standardized multicentre preclinical studies using state-of-the-art advanced therapy. Strict observance of good practice quality guidelines and regulation of medicinal product development will be ensured. The successful completion of the project will be instrumental to accomplish and broaden clinical application of medicinal products able to rebuild and modulate the immune system with an anticipated impact that extends beyond PID to acquired immune disorders, allogeneic HSCT and cancer treatment.

Ámbito científico

• medical and health sciences › basic medicine › pharmacology and pharmacy › pharmaceutical drugs
• medical and health sciences › basic medicine › immunology
• medical and health sciences › medical biotechnology › cells technologies › stem cells
• medical and health sciences › clinical medicine › oncology
• medical and health sciences › basic medicine › toxicology

Programa(s)

• FP7-HEALTH - Specific Programme "Cooperation": Health

Tema(s)

• HEALTH.2010.1.4-1 - Translational research on cell-based immunotherapy. FP7-HEALTH-2010-single-stage

Convocatoria de propuestas

FP7-HEALTH-2010-single-stage
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Régimen de financiación

CP-IP - Large-scale integrating project

Coordinador

UNIVERSITA VITA-SALUTE SAN RAFFAELE

• Aportación de la UE: € 1 431 584,08
• Dirección: VIA OLGETTINA 58 ; 20132 Milano ; Italia
• Región: Nord-Ovest › Lombardia › Milano
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Contacto administrativo: Maria Rosa Pedrazzi (Dr.)
• Coste total: Sin datos

Participantes (19)

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

Francia

• Aportación de la UE: € 1 415 500,00
• Dirección: RUE DE TOLBIAC 101 ; 75654 Paris
• Región: Ile-de-France › Ile-de-France › Paris
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Contacto administrativo: Annick Bertault (Ms.)
• Coste total: Sin datos

UNIVERSITY COLLEGE LONDON

Reino Unido

• Aportación de la UE: € 1 195 287,00
• Dirección: GOWER STREET ; WC1E 6BT London
• Región: London › Inner London — West › Camden and City of London
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Contacto administrativo: Greta Borg-Carbott (Ms.)
• Coste total: Sin datos

CHEMOTHERAPEUTISCHES FORSCHUNGSINSTITUT GEORG-SPEYER-HAUS STIFTUNG

Alemania

• Aportación de la UE: € 516 199,00
• Dirección: PAUL EHRLICH STRASSE 42-44 ; 60596 Frankfurt
• Región: Hessen › Darmstadt › Frankfurt am Main, Kreisfreie Stadt
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Contacto administrativo: Manuel Grez (Dr.)
• Coste total: Sin datos

WEIZMANN INSTITUTE OF SCIENCE

Israel

• Aportación de la UE: € 437 794,00
• Dirección: HERZL STREET 234 ; 7610001 Rehovot
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Contacto administrativo: Talia Tzahor (Ms.)
• Coste total: Sin datos

TECHNISCHE UNIVERSITAET DRESDEN

Alemania

• Aportación de la UE: € 361 240,00
• Dirección: HELMHOLTZSTRASSE 10 ; 01069 Dresden
• Región: Sachsen › Dresden › Dresden, Kreisfreie Stadt
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Contacto administrativo: Lars Henning (Dr.)
• Coste total: Sin datos

ERASMUS UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM ROTTERDAM

La participación finalizó

Países Bajos

• Aportación de la UE: € 791 531,64
• Dirección: DR MOLEWATERPLEIN 40 ; 3015 GD Rotterdam
• Región: West-Nederland › Zuid-Holland › Groot-Rijnmond
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Contacto administrativo: Gerard Wagemaker (Prof.)
• Coste total: Sin datos

OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU

Italia

• Aportación de la UE: € 539 995,00
• Dirección: PIAZZA SANT ONOFRIO 4 ; 00165 Roma
• Región: Centro (IT) › Lazio › Roma
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Contacto administrativo: Sonya Jane Martin (Dr.)
• Coste total: Sin datos

MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER

Alemania

• Aportación de la UE: € 1 346 634,00
• Dirección: Carl-Neuberg-Strasse 1 ; 30625 Hannover
• Región: Niedersachsen › Hannover › Region Hannover
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Contacto administrativo: Frank Dittrich (Mr.)
• Coste total: Sin datos

AGC BIOLOGICS SPA

Italia

• Aportación de la UE: € 678 270,00
• Dirección: VIA MEUCCI, 3 ; 20091 BRESSO MI
• Región: Nord-Ovest › Lombardia › Milano
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contacto administrativo: Enrico Cappelli (Dr.)
• Coste total: Sin datos

MILTENYI BIOTEC GMBH

Alemania

• Aportación de la UE: € 395 720,00
• Dirección: FRIEDRICH EBERT STRASSE 68 ; 51429 Bergish Gladbach
• Región: Nordrhein-Westfalen › Köln › Rheinisch-Bergischer Kreis
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contacto administrativo: Sabrina Schmitz (Ms.)
• Coste total: Sin datos

UNIVERSITAT BASEL

Suiza

• Aportación de la UE: € 557 538,00
• Dirección: PETERSPLATZ 1 ; 4051 Basel
• Región: Schweiz/Suisse/Svizzera › Nordwestschweiz › Basel-Stadt
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Contacto administrativo: Georg-A Hollaender (Prof.)
• Coste total: Sin datos

EUROFINS GENOMICS EUROPE PHARMA AND DIAGNOSTICS PRODUCTS & SERVICES SANGER PCR GMBH

Alemania

• Aportación de la UE: € 289 400,00
• Dirección: JAKOB STADLER PLATZ 7 ; 78467 Konstanz
• Región: Baden-Württemberg › Freiburg › Konstanz
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contacto administrativo: Natascha Ostrowski (Ms.)
• Coste total: Sin datos

FINOVATIS

Francia

• Aportación de la UE: € 276 900,00
• Dirección: 62 RUE DE BONNEL ; 69003 Lyon
• Región: Auvergne-Rhône-Alpes › Rhône-Alpes › Rhône
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contacto administrativo: David Koubi (Dr.)
• Coste total: Sin datos

BIONTECH INNOVATIVE MANUFACTURING SERVICES GMBH

Alemania

• Aportación de la UE: € 49 998,00
• Dirección: VOLLMERSBACHSTRASSE 66 ; 55743 IDAR OBERSTEIN
• Región: Rheinland-Pfalz › Koblenz › Birkenfeld
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contacto administrativo: Klaus Kuehlcke (Dr.)
• Coste total: Sin datos

HACETTEPE UNIVERSITESI

Turquía

• Aportación de la UE: € 355 974,36
• Dirección: HACETTEPE UNIVERSITESI BEYTEPE KAMPUSU REKTORLUK BINASI ; 06800 Cankaya Ankara
• Región: Batı Anadolu › Ankara › Ankara
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Contacto administrativo: Sevtap Benli (Ms.)
• Coste total: Sin datos

UNIVERSITAT ZURICH

Suiza

• Aportación de la UE: € 49 998,00
• Dirección: RAMISTRASSE 71 ; 8006 Zurich
• Región: Schweiz/Suisse/Svizzera › Zürich › Zürich
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Contacto administrativo: Ivo Cotti (Mr.)
• Coste total: Sin datos

EUROPEAN SOCIETY FOR BLOOD AND MARROW TRANSPLANTATION

Países Bajos

• Aportación de la UE: € 25 000,00
• Dirección: RIJNSBURGERWEG 10 ; 2333 AA Leiden
• Región: West-Nederland › Zuid-Holland › Agglomeratie Leiden en Bollenstreek
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Contacto administrativo: Marco Van Der Most (Mr.)
• Coste total: Sin datos

EUROPESE VERENIGING VOOR GEN- EN CELTHERAPIE IVZW

Bélgica

• Aportación de la UE: € 27 002,00
• Dirección: TIENSESTEENWEG 250 ; 3360 BIERBEEK
• Tipo de actividad: Other
• Contacto administrativo: Renee Watson (Ms.)
• Coste total: Sin datos

FONDAZIONE CENTRO SAN RAFFAELE

Italia

• Aportación de la UE: € 1 146 169,92
• Dirección: VIA OLGETTINA 60 ; 20132 Milano
• Región: Nord-Ovest › Lombardia › Milano
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Contacto administrativo: Maria Rosa Pedrazzi (Dr.)
• Coste total: Sin datos