Advanced Cell-based Therapies for the treatment of Primary ImmunoDeficiency

Informations projet

CELL-PID

N° de convention de subvention: 261387

Projet clôturé

Date de début 1 Novembre 2010

Date de fin 30 Avril 2016

Financé au titre de

• Specific Programme "Cooperation": Health

Coût total € 15 799 071,00

Contribution de l’UE € 11 887 735,00

Coordonné par

UNIVERSITA VITA-SALUTE SAN RAFFAELE
Italy

Objectif

Primary immune deficiencies (PID) are inherited disorders of the adaptive and innate immune system marked by severe infections, autoimmunity and high risk of cancer. Treatment entails hematopoietic stem cell (HSC) transplantation from allogeneic donors, however in the absence of an HLA compatible donor, HSCT outcome is limited by delayed or suboptimal reconstitution and complications. SCID-X1 and ADA-SCID have been successfully treated with autologous gene corrected HSC, however, associated with safety issues inherent to first generation retroviral vectors. This project utilizes genetically modified HSC and their descendants as immunotherapeutic cells to build a healthy immune system in PID patients, and is carried out by clinical centres, scientists and industrial partners pioneering in the field of advanced therapies and aiming at broad clinical application of safe cell-based therapeutic products. Multicentre phase I/II clinical trials for SCID-X1 and WAS are ready to start. Disease targeted technology to cure ADA-SCID, V(D)J recombination defects and CGD by gene corrected HSC and novel approaches in IPEX and HLH to gene modify already committed cells will be investigated. Based on rigorous preclinical efficacy and toxicology evaluation, flanked by basic studies aimed at improving HSC homing capacity and thymic epithelium regeneration, new clinical trials will be implemented. The consortium will establish a technology platform to implement, harmonize and run controlled, standardized multicentre preclinical studies using state-of-the-art advanced therapy. Strict observance of good practice quality guidelines and regulation of medicinal product development will be ensured. The successful completion of the project will be instrumental to accomplish and broaden clinical application of medicinal products able to rebuild and modulate the immune system with an anticipated impact that extends beyond PID to acquired immune disorders, allogeneic HSCT and cancer treatment.

Champ scientifique

• medical and health sciences › basic medicine › pharmacology and pharmacy › pharmaceutical drugs
• medical and health sciences › basic medicine › immunology
• medical and health sciences › medical biotechnology › cells technologies › stem cells
• medical and health sciences › clinical medicine › oncology
• medical and health sciences › basic medicine › toxicology

Programme(s)

• FP7-HEALTH - Specific Programme "Cooperation": Health

Thème(s)

• HEALTH.2010.1.4-1 - Translational research on cell-based immunotherapy. FP7-HEALTH-2010-single-stage

Appel à propositions

FP7-HEALTH-2010-single-stage
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Régime de financement

CP-IP - Large-scale integrating project

Coordinateur

UNIVERSITA VITA-SALUTE SAN RAFFAELE

• Contribution de l’UE: € 1 431 584,08
• Adresse: VIA OLGETTINA 58 ; 20132 Milano ; Italie
• Région: Nord-Ovest › Lombardia › Milano
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Contact administratif: Maria Rosa Pedrazzi (Dr.)
• Coût total: Aucune donnée

Participants (19)

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

France

• Contribution de l’UE: € 1 415 500,00
• Adresse: RUE DE TOLBIAC 101 ; 75654 Paris
• Région: Ile-de-France › Ile-de-France › Paris
• Type d’activité: Research Organisations
• Contact administratif: Annick Bertault (Ms.)
• Coût total: Aucune donnée

UNIVERSITY COLLEGE LONDON

Royaume-Uni

• Contribution de l’UE: € 1 195 287,00
• Adresse: GOWER STREET ; WC1E 6BT London
• Région: London › Inner London — West › Camden and City of London
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Contact administratif: Greta Borg-Carbott (Ms.)
• Coût total: Aucune donnée

CHEMOTHERAPEUTISCHES FORSCHUNGSINSTITUT GEORG-SPEYER-HAUS STIFTUNG

Allemagne

• Contribution de l’UE: € 516 199,00
• Adresse: PAUL EHRLICH STRASSE 42-44 ; 60596 Frankfurt
• Région: Hessen › Darmstadt › Frankfurt am Main, Kreisfreie Stadt
• Type d’activité: Research Organisations
• Contact administratif: Manuel Grez (Dr.)
• Coût total: Aucune donnée

WEIZMANN INSTITUTE OF SCIENCE

Israël

• Contribution de l’UE: € 437 794,00
• Adresse: HERZL STREET 234 ; 7610001 Rehovot
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Contact administratif: Talia Tzahor (Ms.)
• Coût total: Aucune donnée

TECHNISCHE UNIVERSITAET DRESDEN

Allemagne

• Contribution de l’UE: € 361 240,00
• Adresse: HELMHOLTZSTRASSE 10 ; 01069 Dresden
• Région: Sachsen › Dresden › Dresden, Kreisfreie Stadt
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Contact administratif: Lars Henning (Dr.)
• Coût total: Aucune donnée

ERASMUS UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM ROTTERDAM

Participation terminée

Pays-Bas

• Contribution de l’UE: € 791 531,64
• Adresse: DR MOLEWATERPLEIN 40 ; 3015 GD Rotterdam
• Région: West-Nederland › Zuid-Holland › Groot-Rijnmond
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Contact administratif: Gerard Wagemaker (Prof.)
• Coût total: Aucune donnée

OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU

Italie

• Contribution de l’UE: € 539 995,00
• Adresse: PIAZZA SANT ONOFRIO 4 ; 00165 Roma
• Région: Centro (IT) › Lazio › Roma
• Type d’activité: Research Organisations
• Contact administratif: Sonya Jane Martin (Dr.)
• Coût total: Aucune donnée

MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER

Allemagne

• Contribution de l’UE: € 1 346 634,00
• Adresse: Carl-Neuberg-Strasse 1 ; 30625 Hannover
• Région: Niedersachsen › Hannover › Region Hannover
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Contact administratif: Frank Dittrich (Mr.)
• Coût total: Aucune donnée

AGC BIOLOGICS SPA

Italie

• Contribution de l’UE: € 678 270,00
• Adresse: VIA MEUCCI, 3 ; 20091 BRESSO MI
• Région: Nord-Ovest › Lombardia › Milano
• Type d’activité: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contact administratif: Enrico Cappelli (Dr.)
• Coût total: Aucune donnée

MILTENYI BIOTEC GMBH

Allemagne

• Contribution de l’UE: € 395 720,00
• Adresse: FRIEDRICH EBERT STRASSE 68 ; 51429 Bergish Gladbach
• Région: Nordrhein-Westfalen › Köln › Rheinisch-Bergischer Kreis
• Type d’activité: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contact administratif: Sabrina Schmitz (Ms.)
• Coût total: Aucune donnée

UNIVERSITAT BASEL

Suisse

• Contribution de l’UE: € 557 538,00
• Adresse: PETERSPLATZ 1 ; 4051 Basel
• Région: Schweiz/Suisse/Svizzera › Nordwestschweiz › Basel-Stadt
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Contact administratif: Georg-A Hollaender (Prof.)
• Coût total: Aucune donnée

EUROFINS GENOMICS EUROPE PHARMA AND DIAGNOSTICS PRODUCTS & SERVICES SANGER PCR GMBH

Allemagne

• Contribution de l’UE: € 289 400,00
• Adresse: JAKOB STADLER PLATZ 7 ; 78467 Konstanz
• Région: Baden-Württemberg › Freiburg › Konstanz
• Type d’activité: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contact administratif: Natascha Ostrowski (Ms.)
• Coût total: Aucune donnée

FINOVATIS

France

• Contribution de l’UE: € 276 900,00
• Adresse: 62 RUE DE BONNEL ; 69003 Lyon
• Région: Auvergne-Rhône-Alpes › Rhône-Alpes › Rhône
• Type d’activité: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contact administratif: David Koubi (Dr.)
• Coût total: Aucune donnée

BIONTECH INNOVATIVE MANUFACTURING SERVICES GMBH

Allemagne

• Contribution de l’UE: € 49 998,00
• Adresse: VOLLMERSBACHSTRASSE 66 ; 55743 IDAR OBERSTEIN
• Région: Rheinland-Pfalz › Koblenz › Birkenfeld
• Type d’activité: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Contact administratif: Klaus Kuehlcke (Dr.)
• Coût total: Aucune donnée

HACETTEPE UNIVERSITESI

Turquie

• Contribution de l’UE: € 355 974,36
• Adresse: HACETTEPE UNIVERSITESI BEYTEPE KAMPUSU REKTORLUK BINASI ; 06800 Cankaya Ankara
• Région: Batı Anadolu › Ankara › Ankara
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Contact administratif: Sevtap Benli (Ms.)
• Coût total: Aucune donnée

UNIVERSITAT ZURICH

Suisse

• Contribution de l’UE: € 49 998,00
• Adresse: RAMISTRASSE 71 ; 8006 Zurich
• Région: Schweiz/Suisse/Svizzera › Zürich › Zürich
• Type d’activité: Higher or Secondary Education Establishments
• Contact administratif: Ivo Cotti (Mr.)
• Coût total: Aucune donnée

EUROPEAN SOCIETY FOR BLOOD AND MARROW TRANSPLANTATION

Pays-Bas

• Contribution de l’UE: € 25 000,00
• Adresse: RIJNSBURGERWEG 10 ; 2333 AA Leiden
• Région: West-Nederland › Zuid-Holland › Agglomeratie Leiden en Bollenstreek
• Type d’activité: Research Organisations
• Contact administratif: Marco Van Der Most (Mr.)
• Coût total: Aucune donnée

EUROPESE VERENIGING VOOR GEN- EN CELTHERAPIE IVZW

Belgique

• Contribution de l’UE: € 27 002,00
• Adresse: TIENSESTEENWEG 250 ; 3360 BIERBEEK
• Type d’activité: Other
• Contact administratif: Renee Watson (Ms.)
• Coût total: Aucune donnée

FONDAZIONE CENTRO SAN RAFFAELE

Italie

• Contribution de l’UE: € 1 146 169,92
• Adresse: VIA OLGETTINA 60 ; 20132 Milano
• Région: Nord-Ovest › Lombardia › Milano
• Type d’activité: Research Organisations
• Contact administratif: Maria Rosa Pedrazzi (Dr.)
• Coût total: Aucune donnée