Investigación conjunta sobre enfermedades raras
Mientras que la investigación de las llamadas enfermedades raras cuenta con financiación insuficiente, las etiologías de estas dolencias aún no están claras. Por otra parte, los esfuerzos de investigación están fragmentados, lo que provoca la duplicación de esfuerzos. Contar con mejores infraestructuras y esfuerzos coordinados a escala de toda Europa y en el resto del mundo permitirá contar con mejores métodos diagnósticos y terapéuticos que ensayar en los estudios clínicos. El proyecto financiado por la UE E-RARE-2 (ERA-Net on rare diseases) se sustentó en la labor de su predecesor E-RARE-1 para fortalecer la investigación y las redes de financiación dedicadas a las enfermedades raras. Los socios del proyecto se afanaron en incluir a nuevos Estados miembros, países no europeos y otras partes interesadas e iniciativas importantes. Para el año 2014 se habían completado con éxito seis convocatorias transnacionales conjuntas sobre investigación dedicada a enfermedades raras. Las propuestas de investigación versaban sobre varias enfermedades y posibles tratamientos como las células madre, la terapia génica y los modelos animales personalizados. Los resultados finales de los proyectos de investigación subvencionados en las dos primeras convocatorias fueron analizados en E-RARE-2. Todos estos proyectos financiados contribuyeron al desarrollo de nuevas infraestructuras, como bases de datos, registros y bancos de datos genéticos que reforzarán la sostenibilidad de la investigación sobre las enfermedades raras. E-RARE facilitó la formación académica de varios investigadores jóvenes con talento a través de proyectos financiados: 58 de maestría y 76 estudiantes de doctorado en las dos primeras convocatorias. En total, unos 56 millones de euros fueron invertidos para financiar 79 proyectos de investigación de gran calidad en los que participaron 347 equipos de investigación. Los resultados de la investigación han sido publicados en las revistas de más prestigio. El proyecto desarrolló un portal de investigación en línea para facilitar el intercambio de información, proporcionando un módulo FAQ interactivo así como un buscador de colaboradores. Las actividades del proyecto ayudaron a trabar nuevas colaboraciones y mejoraron la sostenibilidad de las cooperaciones. Un impresionante 77 % de los consorcios establecieron colaboraciones nuevas gracias a la financiación de E-RARE. Incluso los investigadores que no obtuvieron financiación se beneficiaron, a través de la creación de redes que tuvo lugar mediante las convocatorias de E-RARE, que les ayudaron a entablar nuevas colaboraciones. Los proyectos de E-RARE-2 ayudaron a reducir la fragmentación de los recursos y desarrollaron infraestructuras que garantizarán la sostenibilidad de los futuros proyectos de investigación sobre enfermedades raras. La cooperación en la investigación en esta área se reforzará a través del proyecto ya en curso E-RARE-3. Por último, los financiadores del consorcio E-RARE-2 se integraron en el consorcio International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC). IRDiRC coordina el intercambio global de información entre los financiadores y los científicos de sus proyectos subvencionados dedicados a la investigación de enfermedades raras a fin de acelerar el desarrollo de nuevos métodos diagnósticos y terapéuticos. En última instancia, todo ello debe ayudar a conformar el panorama y las políticas de la investigación sobre enfermedades raras.
Palabras clave
Enfermedades raras, investigación coordinada, redes de financiación
