Połączone badania nad rzadkimi chorobami
Badania nad tak zwanymi rzadkimi chorobami są słabo finansowane, a ich etiologia jest ciągle niejasna. Co więcej, wysiłki badawcze ulegają fragmentacji, co skutkuje ich duplikacją. Lepsza infrastruktura i skoordynowane wysiłki w Europie i na świecie umożliwią badania kliniczne nad lepszą diagnostyką i leczeniem. Finansowany przez UE projekt E-RARE-2 (ERA-Net on rare diseases) korzystał z prac swojego poprzednika, projektu E-RARE-1, i miał za zadanie wspomóc badania nad rzadkimi chorobami i ich finansowanie. Partnerzy projektu starali się również objąć badaniem nowe kraje członkowskie, kraje spoza Europy oraz innych ważnych interesariuszy i inicjatywy. Do roku 2014 zamknięto z powodzeniem sześć połączonych, międzynarodowych zaproszeń do składania wniosków badawczych dotyczących rzadkich chorób. Inicjatywy badawcze objęły choroby i potencjalne leczenie z zastosowaniem m.in. komórek macierzystych i terapii genowej oraz dostosowane do potrzeb modele zwierzęce. Końcowe wyniki projektów badawczych, którym przyznano granty w pierwszych dwóch inicjatywach, zostały przeanalizowane w ramach projektu E-RARE-2. Łącznie te finansowane projekty przyczyniły się do stworzenia nowej infrastruktury, takiej jak bazy danych, archiwa i biobanki, które wspomogą zrównoważone badania nad rzadkimi chorobami. Projekt E-RARE ułatwił poprzez finansowane projekty szkolenie akademickie kilku utalentowanych młodych badaczy: 58 magistrantów oraz 76 doktorantów w pierwszych dwóch inicjatywach. W sumie, zainwestowano około 56 milionów euro w finansowanie 79 wysokiej jakości projektów badawczych obejmujących 347 zespołów badawczych. Wyniki badań opublikowano w najlepszych czasopismach branżowych. Uczestnicy projektu stworzyli internetowy portal badawczy do wymiany informacji z interaktywnym modułem FAQ i wyszukiwarką współpracowników. Działalność projektu pomogła ustanowić nową współpracę i zwiększyć jej trwałość. Aż 77% konsorcjów rozpoczęło nową współpracę dzięki finansowaniu z projektu E-RARE. Nawet ci badacze, którzy nie zyskali finansowania, skorzystali dzięki tworzeniu sieci przez inicjatywy E-RARE, które ułatwiły nawiązywanie współpracy. Projekt E-RARE-2 pomógł w zmniejszeniu rozdrobnienia zasobów i umożliwił stworzenie infrastruktury, która zapewni zrównoważoną przyszłość projektów badawczych dotyczących rzadkich chorób. Współpraca badawcza na tym polu w dalszym ciągu będzie wspierana przez trwający projekt E-RARE-3. Co więcej, sponsorzy konsorcjum E-RARE-2 przystąpili do Międzynarodowego Konsorcjum Badań nad Chorobami Rzadkimi (IRDiRC). IRDiRC koordynuje globalną wymianę informacji między sponsorami badań nad rzadkimi chorobami i naukowcami przez nich finansowanymi w celu przyspieszenia tworzenia nowatorskiej diagnostyki i środków terapeutycznych. To powinno ostatecznie pomóc ukształtować politykę i krajobraz badawczy w przypadku rzadkich chorób.
Słowa kluczowe
Rzadkie choroby, skoordynowane badania, sieci finansowania
