Ukierunkowana metoda leczenia farmakologicznego leiszmaniozy skórnej
Leiszmanioza skórna stanowi zaniedbaną chorobę tropikalną, której występowanie powiązane jest z poziomem ubóstwa. Wywołuje ją pasożyt rozprzestrzeniający się w wyniku ukąszeń zakażonych muchówek odżywiających się krwią, a objawy obejmują wrzody na skórze, które mogą pozostawiać trwałe, szpecące blizny. Choroba ta występuje endemicznie w regionach okołorównikowych oraz równikowych, a zdaniem ekspertów każdego roku w obszarach występowania zakażonych muchówek pojawia się nawet milion nowych przypadków. Co więcej, postępująca zmiana klimatu prowadzi do rozszerzania obszaru ich występowania, co naraża więcej osób na ryzyko zakażenia. Leczenie choroby pozostaje bardzo kosztowne i toksyczne dla organizmu, wymaga także wielu bolesnych zastrzyków. „W związku z tymi czynnikami jego zastosowanie jest niemożliwe w przypadku wielu pacjentów, zwłaszcza zamieszkujących odległe obszary”, wyjaśnia Sanjeev Krishna, emerytowany profesor parazytologii molekularnej i medycyny w Szpitalu Św. Jerzego przy Uniwersytecie Londyńskim oraz koordynator projektu TT4CL. W ramach finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu TT4CL multidyscyplinarne konsorcjum naukowców pracowało nad wprowadzeniem do badań klinicznych nowego i obiecującego doustnego leku na leiszmaniozę, które może stanowić rozwiązanie wielu problemów i przyczynić się do poprawy jakości życia milionów ludzi na całym świecie. Nowy lek - oleilofosfocholina (OlPC) - działa natychmiastowo zwalczając leiszmaniozę skórną, ponadto jest obecnie jedynym doustnym lekiem pozwalającym na leczenie tego schorzenia. „Przeprowadzone badanie kliniczne fazy 1 wykazało, że substancja była bezpieczna i dobrze tolerowana przez dorosłych pacjentów. Pozwoliło nam także na ustalenie poziomu braku występowania działań niepożądanych”, wyjaśnia David Clark, kierownik projektu i pracownik naukowy w stopniu doktora w Szpitalu Św. Jerzego. „Bezpieczna dawka będzie stanowiła przedmiot przyszłych badań”, dodaje.
Zwalczanie pasożytów Leishmania
Oleilofosfocholina zwalcza pasożyty wywołujące leiszmaniozę, choć dokładny biochemiczny mechanizm działania nie został jeszcze szczegółowo opisany. W ramach projektu TT4CL naukowcy przeprowadzili szereg badań na modelach zwierzęcych, którym towarzyszyły badania bezpieczeństwa substancji z udziałem ludzi w Instytucie Medycyny Tropikalnej Uniwersytetu w Tybindze. Zespół przeprowadził również badania nad składem leku, aby uzyskać skuteczną i stabilną chemicznie dawkę, która nie wymaga specjalistycznych metod przechowywania ani transportu. W projekt zaangażowani byli partnerzy z Belgii, Niemiec, Iranu, Niderlandów i Zjednoczonego Królestwa.
Stabilny i skuteczny skład
Zespół wykorzystał dane z badań z udziałem zwierząt oraz analiz składu w celu opracowania strategii badań klinicznych, która okazała się skuteczna. „Badania z udziałem zwierząt przeprowadzone przez dr Van Bocxlaer na University of York wykazały, że zastosowanie leku prowadzi do zmniejszenia rozmiaru zmian na skórze, a także istotnej redukcji liczby pasożytów”, zauważa Clark. Skład leku opracowany przez niderlandzką spółkę Avivia okazał się stabilny w symulowanych trudnych warunkach środowiskowych przez co najmniej 12 miesięcy. Dalsze prace obejmą rozszerzoną analizę farmakokinetyki oraz analizy bezpieczeństwa i tolerancji u osób zakażonych pasożytami Leishmania. „Najlepszym rozwiązaniem byłoby przeprowadzenie badania klinicznego fazy I/II, które pozwoliłoby na zbadanie skuteczności leku z udziałem ludzi”, wyjaśnia Peter Kremsner, koordynator badania klinicznego.
Przełomowy sposób leczenia leiszmaniozy skórnej
Zdaniem przedstawicieli konsorcjum nowy lek może zwiększyć wskaźnik wyleczeń tej zaniedbanej choroby dzięki łatwiejszej dostępności i możliwości łatwiejszego podawania go chorym, w tym przedstawicielom społeczności zmarginalizowanych. „Opracowanie łatwego do podania doustnego leku, który charakteryzuje się wysoką stabilnością chemiczną, niską ceną oraz łatwą dostępnością, byłoby prawdziwym przełomem w leczeniu tej choroby”, podsumowuje Krishna.
Słowa kluczowe
TT4CL, leiszmanioza skórna, leiszmanioza, pasożyty, doustne, metoda leczenia
