Una nueva esperanza para los pacientes con hipertensión arterial pulmonar
La hipertensión arterial pulmonar (HAP, o PAH por sus siglas en inglés) es una enfermedad rara, pero potencialmente mortal, que se produce cuando se obstruyen las pequeñas arterias que transportan la sangre del corazón a los pulmones. Este estrechamiento de las arterias provoca que el corazón tenga que esforzarse más para bombear la sangre, lo que con frecuencia da lugar a una insuficiencia cardíaca con resultado de muerte. Por desgracia, la HAP no tiene cura y los fármacos disponibles conllevan efectos secundarios graves, se toleran mal y prolongan la esperanza de vida en apenas un año, en el mejor de los casos. Sin embargo, ahora los pacientes afectados por HAP disponen de una nueva esperanza, llamada NTP42. NTP42 es un nuevo medicamento, desarrollado por la empresa farmacéutica irlandesa ATXA Therapeutics, dirigido a una ruta particular que constituye la causa fundamental de la HAP. «Confiamos en que este nuevo fármaco ofrezca un tratamiento realmente disruptivo, capaz de modificar la enfermedad y tratar todas las características clínicas de la HAP sin ningún efecto secundario grave», afirma Therese Kinsella, catedrática de Bioquímica en University College Dublin y fundadora de ATXA. Con el apoyo del proyecto PAH-HOPE, financiado con fondos europeos, este fármaco de posibilidades revolucionarias está un paso más cerca de salvar vidas.
Una experiencia transformadora
A través de PAH-HOPE, Kinsella y su equipo han conseguido adelantar la preparación clínica de NTP42, lo cual incluye ampliar las capacidades para su fabricación, expandir su catálogo de propiedad intelectual (con 13 patentes obtenidas en todo el mundo hasta la fecha), mejorar el nivel de preparación tecnológica y crear una estrategia de comercialización. Uno de los principales logros del proyecto fue obtener la aprobación de los ensayos clínicos por parte de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido, que abrió la vía para llevar a cabo los primeros ensayos clínicos en fase I con seres humanos. «Este proyecto ha supuesto una transformación para ATXA, al permitir que nuestro ambicioso equipo pasara de ser una entidad de desarrollo preclínico a una empresa farmacéutica de desarrollo clínico por derecho propio», explica Kinsella. Durante el proyecto, los investigadores de ATXA descubrieron que, además de la HAP, NTP42 tenía potencial también para tratar otras enfermedades, entre ellas las pulmonares intersticiales y la covid-19 persistente. «Las causas y los síntomas de la HAP se dan en varias otras enfermedades cardíacas y pulmonares de alta prevalencia, muchas de las cuales también son potencialmente mortales y conllevan una importante carga socioeconómica», añade Kinsella. «Hay posibilidades reales de que el mercado y los beneficios de NTP42 vayan mucho más allá de la HAP».
De la esperanza a la realidad
Gracias al apoyo de los fondos europeos, ATXA va por buen camino para lanzar al mercado su tratamiento disruptivo e innovador contra la HAP. La empresa comenzó los ensayos en fase I en mayo de 2021 y, actualmente, está acelerando el desarrollo de su tecnología con vistas a un ensayo en fase II con pacientes afectados por la HAP. A fin de ser capaz de satisfacer la demanda prevista cuando se inicie la comercialización de NTP42, ATXA prevé ampliar su equipo y aumentar sus capacidades de producción. «La aspiración de ATXA es no únicamente convertirse en proveedor destacado de tratamientos innovadores para la HAP y las afecciones relacionadas, sino algo más importante: mejorar el pronóstico de los pacientes que padecen HAP», concluye Kinsella. «Gracias al proyecto PAH-HOPE, no se trata de una mera esperanza, sino que se está convirtiendo rápidamente en realidad».
Palabras clave
PAH-HOPE, hipertensión arterial pulmonar, HAP, enfermedad, ATXA Therapeutics, fármaco terapéutico, preparación clínica, ensayos clínicos, farmacéutica