Neue Hoffnung für Menschen mit pulmonaler arterieller Hypertonie
Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine seltene, doch lebensgefährliche Krankheit, bei der die kleinen Arterien, die Blut vom Herzen in die Lunge transportieren, verengt sind. Das Herz wird höher beansprucht, um Blut durch diese verengten Arterien zu pumpen, was häufig zu Herzinsuffizienz und dem Tod führt. Leider gibt es kein Heilmittel für PAH und die vorhandenen Medikamente haben ernsthafte Nebenwirkungen, werden schlecht vertragen und verlängern die Lebenserwartung im besten Fall nur um ein Jahr. Doch jetzt gibt es neue Hoffnung für Menschen mit PAH und sie heißt NTP42. Das therapeutische Medikament wurde von dem irischen Pharmaunternehmen ATXA Therapeutics entwickelt und zielt auf einen einmaligen Pfad ab, der die Ursache für PAH darstellt. „Wir sind zuversichtlich, dass dieses neue Medikament eine wahrlich bahnbrechende, krankheitsverändernde Behandlung für alle klinischen Merkmale von PAH darstellt – und das ohne ernsthafte Nebenwirkungen“, sagt Therese Kinsella, Professorin für Biochemie am University College Dublin und Gründerin von ATXA. Mit der Unterstützung des EU-finanzierten Projekts PAH-HOPE ist dieses möglicherweise revolutionäre Medikament ein Schritt, um Leben zu retten.
Eine transformative Erfahrung
Kinsella und ihr Team haben den klinischen Einsatz von NTP42 über PAH-HOPE vorangetrieben. Dazu gehörte die Vergrößerung der Herstellungsmöglichkeiten, der Ausbau der Rechte des geistigen Eigentums (weltweit sind bisher 13 Patente eingetragen), die Erhöhung des Technologie-Reifegrads und die Erarbeitung einer Kommerzialisierungsstrategie. Ein zentraler Erfolg des Projekts war die Genehmigung für klinische Studien von der medizinischen Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel des Vereinigten Königreichs. Dadurch werden erste klinische Studien der Phase I am Menschen ermöglicht. „Dieses Projekt hat ATXA wirklich vorangebracht und unser ehrgeiziges Team von einer Arbeitsgruppe für die vorklinische Entwicklung in ein vollwertiges Pharmaunternehmen in der klinischen Entwicklung verwandelt“, erklärt Kinsella. Im Laufe des Projekts entdeckten die Forschenden von ATXA, dass NTP42 sich nicht nur für die Behandlung von PAH eignet, sondern möglicherweise auch für andere Krankheiten, darunter interstitielle Lungenerkrankungen oder Langzeitfolgen von COVID-19. „Die Ursachen und Symptome von PAH treten auch bei einigen anderen weit verbreiteten Herz- und Lungenkrankheiten auf, von denen viele genauso lebensbedrohlich sind und eine bedeutende sozioökonomische Last darstellen“, fügt Kinsella hinzu. „Die Marktreichweite und Vorteile von NTP42 könnten sich weit über PAH hinaus entfalten.“
Von Hoffnung zur Realität
Dank der Unterstützung durch EU-Finanzmittel ist ATXA auf dem besten Weg, diese bahnbrechende First-in-Class-Behandlung für PAH auf den Markt zu bringen. Die Phase-I-Studien sind im Mai 2021 angelaufen und derzeit arbeitet das Unternehmen auf Phase-II-Studien mit PAH-Patientinnen und -Patienten hin. Um sicherzustellen, dass die erwartete Nachfrage nach Markteinführung von NTP42 bedient werden kann, will ATXA sein Team ausweiten und die Herstellungsmöglichkeiten ausbauen. „Das Ziel von ATXA ist es nicht nur, ein führender Anbieter innovativer Behandlungen für PAH und ähnliche Krankheiten zu werden, sondern vielmehr, die Prognose für Menschen mit PAH zu verbessern“, meint Kinsella abschließend. „Dank des Projekts PAH-HOPE ist dies nicht länger nur eine Hoffnung, sondern auf dem besten Weg, Realität zu werden.“
Schlüsselbegriffe
PAH-HOPE, pulmonale arterielle Hypertonie, PAH, Krankheit, ATXA Therapeutics, therapeutisches Medikament, klinischer Einsatz, klinische Studien, pharmazeutisch