Un poco más cerca de un tratamiento eficaz contra la leucemia
Un estudio reciente sobre la leucemia mieloide aguda (LMA) permite albergar nuevas esperanzas a quienes padecen la enfermedad. La LMA es un tipo raro de neoplasia hemática en el que se acumulan leucocitos anormales en la médula ósea y se diseminan rápidamente a la sangre. Esta enfermedad, más común en personas mayores de sesenta y cinco años, es potencialmente mortal, progresa rápidamente y, si no se trata, puede provocar infecciones graves e insuficiencia orgánica. En su estudio, los investigadores respaldados por los proyectos LeukaemiaTargeted y CRIPTON, financiados con fondos europeos, han presentado un método novedoso que podría derivar en una nueva clase de fármaco para el tratamiento de la LMA. Su método actúa contra las enzimas que juegan un papel importante en el inicio y mantenimiento de la enfermedad. Los resultados se han publicado en la revista «Nature».
El papel de las enzimas
Nuestro cuerpo necesita proteínas para funcionar correctamente, pero para crear proteínas, el ADN debe convertirse primero en ácido ribonucleico (ARN). Las enzimas llevan a cabo la mayoría de las reacciones químicas que tienen lugar en las células y también afectan la producción de proteínas al realizar cambios químicos en el ARN. Sin embargo, a veces las enzimas se desregulan y se producen en cantidades excesivas. En el caso de la LMA, la enzima METTL3 desempeña un papel importante en el desarrollo de esta enfermedad cuando se sobreexpresa en ciertos tipos de células. El equipo de investigación, dirigido por el catedrático Tony Kouzarides, coordinador del proyecto CRIPTON de la Universidad de Cambridge, ha identificado una molécula llamada STM2457 que puede inhibir la METTL3. «Las proteínas son esenciales para el funcionamiento de nuestro cuerpo y se producen gracias a un proceso que implica traducir el ADN en ARN mediante enzimas. A veces, este proceso puede salir mal y tener consecuencias potencialmente devastadoras para la salud humana. Hasta ahora, nadie se ha centrado en este proceso fundamental como una forma de combatir el cáncer. Este es el comienzo de una nueva era para el tratamiento oncológico», comentó Kouzarides en una noticia publicada en el sitio web «Mirage News». Los investigadores probaron el efecto de la STM2457 en tejido cultivado de pacientes humanos con LMA y en modelos murinos de la enfermedad. Descubrieron que el tratamiento con la molécula favorecía una reducción del crecimiento de las células cancerosas y un aumento de la apoptosis o la muerte de estas células. En los ratones, la STM2457 reducía el número de células cancerosas en la médula ósea y el bazo sin afectar el peso corporal y sin efectos secundarios tóxicos. «Este es un campo de investigación completamente nuevo para el cáncer y es la primera molécula similar a un fármaco de este tipo que se desarrolla. Su éxito en destruir las células leucémicas y prolongar la esperanza de vida de nuestros ratones es muy prometedor y esperamos comenzar los ensayos clínicos para probar las moléculas sucesoras en pacientes a partir del próximo año», afirmó en la misma noticia el coautor del estudio, el doctor Konstantinos Tzelepis la Universidad de Cambridge. Según Tzelepis, este enfoque también podría usarse para tratar muchos otros tipos de cáncer además de la LMA, lo que proporciona a la comunidad médica «un arma nueva en nuestro arsenal contra estas terribles enfermedades». El proyecto LeukaemiaTargeted (Selecting genetic lesions with essential function for patients’ leukaemia in vivo as targets for precision medicine) está auspiciado por el Centro de Investigación Alemán para la Salud Ambiental, Helmholtz Zentrum München. El proyecto de 5 años finaliza en julio de 2021. El proyecto CRIPTON (Role of ncRNAs in Chromatin and Transcription) finalizó en 2017. Para más información, consulte: Proyecto LeukaemiaTargeted Proyecto CRIPTON
Palabras clave
LeukaemiaTargeted, CRIPTON, cáncer, leucemia, LMA, leucemia mieloide aguda, enzima