EryDex: un tratamiento innovador para la ataxia telangiectasia (AT)
Los corticosteroides, que en su momento fueron considerados como la gran esperanza para los pacientes con AT, no han logrado hasta ahora convertirse en la opción terapéutica viable que se busca. Si bien es cierto que la mayoría de los pacientes presentó una respuesta clínica con beneficios a corto plazo en cuanto a su función neurológica, estas mejoras vinieron de la mano de efectos secundarios (inducidos por los corticosteroides) que causaron el abandono del tratamiento a largo plazo. Sin embargo, este revés no hizo sonar la marcha fúnebre para la investigación sobre los corticosteroides. En enero de 2016 se inició el proyecto financiado con fondos europeos IEDAT (Intra Erythrocyte Dexamethasone in the treatment of Ataxia Telangiectasia) con el objetivo de poner en marcha un ensayo clínico de fase III para EryDex, un producto innovador que permite administrar dosis bajas de corticosteroides de forma segura y a largo plazo. «EryDex se produce mediante el encapsulado ex vivo de fosfato sódico de dexametasona (DSP) en los eritrocitos de los pacientes, a los que posteriormente se le administran inyecciones cada mes», explica Guenter Janhofer, CMO de EryDel, el productor de EryDex. «El DSP es desfosforilado por fosfatasas de los eritrocitos para liberar la dexametasona biológicamente activa (un corticosteroide habitualmente empleado para diversas enfermedades) en la sangre». Cuando se puso en marcha el proyecto IEDAT, la empresa ya había evaluado EryDex en un ensayo de prueba de concepto durante seis meses en el que participaron veintidós pacientes con AT y que dio como resultado una mejora de los síntomas neurológicos sin que se observasen signos de los efectos secundarios típicos de los esteroides. De la fase III a la comercialización El proyecto IEDAT ha sido estrictamente diseñado para llevar a cabo un ensayo de fase III con la esperanza de que confirme los beneficios de EryDex sobre los síntomas neurológicos de la AT, así como su buena tolerabilidad. Actualmente se encuentra en curso la inclusión de pacientes para este ensayo, el cual se espera que abra las puertas a la aprobación de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) y la FDA (Organismo estadounidense para el Control de Alimentos y Medicamentos) como el primer tratamiento autorizado para la AT. «EryDex podría constituir un tratamiento de primera línea para los pacientes con AT al mejorar su calidad de vida y quizás incluso ralentizar la progresión de la enfermedad. Los esfuerzos de EryDel en relación con la AT también podrían proporcionar directa e indirectamente una mejor comprensión sobre los antecedentes de esta enfermedad y su mecanismo de acción, además de aumentar la concienciación de las comunidades científica e industrial», comenta Janhofer. La Unión Europea no es la única que cree en el tratamiento de EryDel. Esta empresa ha logrado obtener financiación de empresas de capital riesgo para cubrir una parte importante de los costes del ensayo, entre lo que incluye una inversión de Sofinnova Partners por valor de 26,5 millones de euros. Además de ayudar a EryDex, el proyecto también ha impulsado la creación de un registro de pacientes de la UE por iniciativa de la Sociedad de la AT del Reino Unido. Este registro permitirá realizar un seguimiento de la epidemiología (prevalencia e incidencia) de la AT, del desarrollo de una historia natural de la enfermedad basada en la evidencia, la identificación de biomarcadores, el desarrollo de directrices clínicas y la auditoría de los tratamientos para la AT y sus desenlaces. «Tenemos previsto comercializar EryDex en la UE y EE. UU. una vez que completemos su desarrollo clínico y que solicitemos la autorización de las autoridades sanitarias. Por otra parte, tenemos la intención de continuar con el desarrollo clínico de EryDex para otras enfermedades, así como de aprovechar su tecnología eritrocitaria patentada para desarrollar otros productos destinados al tratamiento de otras enfermedades raras», concluye el Dr. Luca Benatti de EryDel.
Palabras clave
IEDAT, EryDel, EryDex, síndrome de Louis-Barr, ataxia telangiectasia, AT, corticosteroides