EryDex: un traitement innovant pour l’ataxie télangiectasie (AT)
Alors qu’ils étaient très attendus par les patients atteints d’AT, les corticostéroïdes n’ont pas jusqu’ici apporté les options de traitement viables anticipées. Bien sûr, la plupart des patients ont présenté une réaction clinique avec des bénéfices à court terme pour leurs fonctions neurologiques. Mais ces améliorations n’ont été obtenues qu’au prix d’effets secondaires provoqués par les corticostéroïdes, ce qui a entrainé l’arrêt des traitements à long terme. Cette déconvenue, cependant, n’a pas sonné le glas de la recherche sur les corticostéroïdes. En janvier 2016, le projet IEDAT (Intra Erythrocyte Dexamethasone in the treatment of Ataxia Telangiectasia), financé par l’UE, a été mis sur pied avec l’ambition de lancer des essais cliniques de phase 3 pour l’EryDex, un produit novateur permettant une administration sure prolongée de faibles doses d’un corticostéroïde. «L’EryDex est fabriqué par encapsulation ex-vivo de phosphate sodique de dexaméthasone (DSP) dans les érythrocytes des patients, qui font ensuite l’objet d’une injection mensuelle», explique Guenter Janhofer, CMO d’EryDel, le fabricant de l’EryDex. «Le DSP est déphosphorylé par les phosphatases intra-érythrocytaires pour libérer dans le sang de la dexaméthasone, un corticoïde fréquemment utilisé pour traiter diverses maladies.» Quand IEDAT a commencé, l’entreprise avait déjà testé EryDex au cours d’un essai clinique de validation du principe de six mois sur 22 patients atteints d’AT, et avait constaté l’amélioration des symptômes neurologiques sans observer les effets secondaires typiques des stéroïdes. De la phase 3 à la commercialisation IEDAT n’a porté que sur la réalisation des essais de phase 3 dont il est espéré qu’ils confirment les bénéfices d’EryDex sur les symptômes neurologiques de l’AT et sa bonne tolérabilité. Le recrutement pour ces essais est à mi-parcours et devrait ouvrir les portes de l’autorisation de l’EMA et de la FDA en tant que tout premier traitement de l’AT. «EryDex pourrait constituer un traitement de première ligne pour les patients atteints d’AT, en améliorant leur qualité de vie et, nous l’espérons, en ralentissant les progrès de la maladie. Les efforts mis en œuvre par EryDel sur l’AT pourraient également apporter directement et indirectement une meilleure compréhension de l’histoire de cette maladie, de ses mécanismes d’action et contribuer à sensibiliser les communautés scientifiques et industrielles», déclare Guenter Janhofer. L’UE n’est pas seule à croire en l’efficacité du traitement d’EryDel. L’entreprise est parvenue à collecter des financements auprès de fonds de capital-risque qui couvriront une part significative des coûts des essais, et notamment une contribution de 26,5 millions d’euros de Sofinnova Partners. Outre EryDex, le projet a également contribué à l’établissement d’un registre européen des patients à l’initiative de la AT Society basée au Royaume-Uni. Ce registre permettra de poursuivre l’étude épidémiologique de l’AT (prévalence et incidence), de suivre l’évolution de l’histoire naturelle de la maladie à partir de données factuelles, d’identifier des marqueurs biologiques, de développer des lignes directrices cliniques et de contrôler les traitements de l’AT et leurs résultats. «Notre intention est de lancer EryDex sur les marchés européens et américains en terminant le développement clinique et en demandant une autorisation réglementaire. Par ailleurs, nous entendons poursuivre le développement clinique d’EryDex pour d’autres maladies et tirer parti de la plateforme technologique propriétaire liée aux globules rouges pour mettre au point d’autres produits destinés à soigner d’autres maladies rares», conclut le Dr Luca Benatti de chez EryDel.
Mots‑clés
IEDAT, EryDel, EryDex, syndrome de Louis-Bar, ataxie télangiectasie, AT, corticostéroïdes
