Des concepts de traitements novateurs et personnalisés pour soigner les formes rares d’anémie
Aucun manuel simple ne peut indiquer comment réagir face à l’anémie et comment la gérer. Non seulement ce trouble peut avoir des causes multiples, mais même face à deux patients dont la maladie partagerait la même origine, comme par exemple la mutation d’une protéine, l’impact de cette protéine défaillante sur chacun des patients peut varier du tout au tout. Qui plus est, un même patient peut également observer que la gravité de ses symptômes varie avec le temps. Associer différentes techniques Dans ce contexte, les scientifiques réunis dans le cadre du projet CoMMiTMenT (Combined Molecular Microscopy for Therapy and Personalized Medication in Rare Anaemias Treatments) ont cherché une méthode viable qui permettrait d’identifier les spécificités de la condition de chaque patient et le traitement le plus adapté. Ils envisagent d’étudier la combinaison de différentes techniques pour évaluer la fréquence de détection de cellules définitivement endommagées, de diagnostiquer la pathologie en ayant recours à un système d’apprentissage machine, et d’identifier les cibles adaptées à une intervention thérapeutique. «C’est toujours une bonne idée d’associer deux techniques différentes dans une approche unique voire dans un dispositif unique», explique le Dr Lars Kaestner au nom de l’Université de la Sarre. «L’idée à l’origine du projet CoMMiTMenT était initialement de combiner la microscopie optofluidique (qui permet d’identifier et de sélectionner une sous-population de cellules) avec la microscopie à conductance ionique à balayage (pour caractériser leurs propriétés électrophysiologiques). Comme cela ne s’est pas déroulé comme prévu, nous avons finalement mis au point un dispositif qui associe la microfluidique (laboratoire sur puce) à la microscopie optique. Nous l’avons appelé MeCheM: Il permet de réaliser des choses similaires à celles escomptées dans notre concept initial.» Un traitement plus efficace et plus personnalisé Contrairement à la splénectomie, qui consiste en une ablation de la rate du patient dans le but d’augmenter la quantité de globules rouges et qui, dans les faits, retire presque tout contrôle de la qualité de ces cellules, MeCheM permet de mettre en place un traitement plus efficace et plus personnalisé. Ce dispositif peut potentiellement changer la vie des patients sensibles aux effets secondaires de la splénectomie, comme les accidents vasculaires cérébraux ou les infarctus cardiaques, et il pourrait également s’appliquer à un large spectre de formes rares d’anémie. Résultats prometteurs et prochaines étapes En effet, les conclusions du projet ont notamment mis en évidence l’existence de plusieurs «dénominateurs communs» dans différentes formes rares d’anémie. Selon le consortium, cela suggère qu’une combinaison de différents médicaments pourrait potentiellement permettre de stabiliser les globules rouges et d’améliorer la qualité de vie d’un plus large groupe de patients, et, en retour, «de rendre les formes rares d’anémie plus intéressantes pour les laboratoires pharmaceutiques». L’équipe a spécifiquement testé son concept sur la drépanocytose et a proposé un nouveau traitement médical qui cible ce que l’on appelle les récepteurs NMDA (mémantine). «Un essai clinique pilote a été réalisé à Zurich avec des résultats très prometteurs, et un suivi portant sur un plus grand nombre de patients atteints de drépanocytose se déroule actuellement à Afula, en Israël», explique le Dr Kaestner. «MeCheM est utilisé pour vérifier la dose de mémantine appropriée afin d’éviter les symptômes de la maladie.» Un nouveau test de diagnostic pour la xérocytose héréditaire, une autre forme d’anémie, a également été étudié avec le développement d’une méthode de test innovante qui repose sur une technologie existante. Une fois que les essais cliniques seront terminés, les patients peuvent s’attendre à de meilleurs diagnostics et à des traitements plus efficaces qui diminueront les symptômes. Entre-temps, le Dr Kaestner a l’intention de poursuivre ses recherches. «J’ai posé ma candidature pour devenir le coordinateur d’un nouveau consortium dont l’objectif est de mieux comprendre la comorbidité des troubles mentaux associés à des maladies en lien avec les globules rouges. Nous avons présenté la première étape de candidature sous l’acronyme “Res-Q” et nous compilons les données pour une nouvelle proposition ITN portant sur les flux de globules rouges intitulée “EVIDENCE”», déclare-t-il.
Mots‑clés
CoMMiTMenT, anémies rares, splénectomie, traitement alternatif, essai clinique, microfluidique, microscopie optique, récepteur NMDA, mémantine, MeCheM
