Nowe, spersonalizowane podejście do leczenia rzadkiej anemii
Nie ma prostego wyznacznika określającego, w jaki sposób poradzić sobie z anemią. Schorzenie to nie tylko może mieć zróżnicowane podłoże, ale też w przypadku tej samej przyczyny, np. mutacji białka, zdiagnozowanej u dwóch pacjentów, wpływ tej dysfunkcji na każdego z nich może się znacząco różnić. Co więcej, nawet ten sam pacjent może obserwować różne nasilenie objawów na przestrzeni czasu. Połączenie różnych technik Biorąc to pod uwagę, naukowcy pracujący w projekcie CoMMiTMenT (Combined Molecular Microscopy for Therapy and Personalized Medication in Rare Anaemias Treatments) poszukiwali realnej metody określania swoistości tej choroby u określonego pacjenta i najlepszej dla niego metody leczenia. Ich plan zakłada badanie połączenia różnych technik na potrzeby oceny częstotliwości występowania śmiertelnie uszkodzonych komórek, wskazania patologii przy użyciu systemu uczenia maszynowego, a także wskazania odpowiednich celów terapeutycznych. „Zawsze dobrze jest połączyć dwie różne techniki w ramach jednego podejścia, czy nawet pojedynczego urządzenia”, mówi dr Lars Kaestner z ramienia Uniwersytetu Kraju Saary. „Z początku chcieliśmy w ramach projektu CoMMiTMenT połączyć mikroskopię optofluidyczną (umożliwiającą identyfikację i selekcję subpopulacji komórek) ze skaningową mikroskopią z przewodnością jonową (aby scharakteryzować ich właściwości elektrofizjologiczne). Nie dało to oczekiwanych rezultatów, dlatego opracowaliśmy urządzenie łączące optyczne mikroukłady cieczowe (lab-on-a-chip) z mikroskopią optyczną. Nazwaliśmy je MeCheM i jest ono w stanie zwracać podobne wyniki do tych, jakich oczekiwaliśmy od koncepcji wyjściowej”. Skuteczniejsze i bardziej spersonalizowane leczenie W odróżnieniu od splenektomii, zabiegu polegającego na usunięciu śledziony pacjenta w celu podniesienia liczby czerwonych krwinek, który jednocześnie skutecznie znosi większość procesów kontroli jakości dla tych komórek, urządzenie MeCheM umożliwia skuteczniejsze i bardziej spersonalizowane leczenie. W przypadku pacjentów podatnych na skutki uboczne zabiegu wycięcia śledziony, do których należą wylew czy zawał serca, może to być rozwiązanie, które wszystko zmieni i które można by również stosować w przypadku wielu różnych anemii. Obiecujące odkrycia i plany na przyszłość Rzeczywiście, odkrycia projektu ujawniły istnienie kilku „wspólnych mianowników” dla różnych rzadkich anemii. Według konsorcjum wskazuje to na fakt, że połączenie kilku leków mogłoby potencjalnie ustabilizować czerwone krwinki i poprawić jakość życie sporej grupy pacjentów, a co za tym idzie, „uczynić z rzadkich anemii bardziej łakomy kąsek dla firm farmaceutycznych”. Zespół przetestował swoją koncepcję na anemii sierpowatej, co pozwoliło opracować nowy lek (memantynę), dla którego celem jest tzw. receptor NMDA. „Pilotażowe badanie kliniczne przeprowadzono w Zurychu i otrzymano bardzo obiecujące wyniki. Kolejne badanie, obejmujące większą grupę pacjentów z anemią sierpowatą, prowadzone jest w izraelskim mieście Afula” mówi dr Kaestner. „Urządzenie MeCheM wykorzystywane jest do weryfikacji odpowiedniej dawki memantyny podawanej w celu uniknięcia objawów tej choroby”. Zbadano także nowy test diagnostyczny w kierunku dziedzicznej kserocytozy, innej rzadkiej postaci anemii, dzięki czemu opracowano nową analizę opartą na istniejącej technologii. Po zakończeniu badań klinicznych, pacjenci będą mogli liczyć na lepszą diagnostykę i leczenie ograniczające ilość objawów. W międzyczasie dr Kaestner ma zamiar przeprowadzić własne badania. „Zgłosiłem się na stanowisko koordynatora nowego konsorcjum, aby zrozumieć choroby psychiczne współwystępujące z chorobami czerwonych krwinek. Złożyliśmy wniosek w ramach pierwszego etapu dla projektu pod nazwą »Res-Q«. Przygotowujemy również nowy wniosek w ramach sieci szkoleń innowacyjnych dotyczący obchodzenia się z czerwonymi krwinkami w procesie o nazwie »EVIDENCE«”, mówi.
Słowa kluczowe
CoMMiTMenT, rzadka anemia, splenektomia, leczenie alternatywne, badanie kliniczne, optyczne mikroukłady cieczowe, mikroskopia optyczna, receptor NMDA, memantyna, MeCheM
