Evaluación de fármacos contra la talasemia en niños
La beta-talasemia mayor es una de las formas de anemia congénita crónica más grave. Se trata de una enfermedad genética caracterizada por una reducción de la producción de hemoglobina. Actualmente, el tratamiento consiste en transfusiones sanguíneas periódicas junto con la administración de quelantes del hierro para eliminar la acumulación de este metal procedente de las frecuentes transfusiones y evitar una disfunción multiorgánica (afección potencialmente mortal). De igual forma, los enfermos que padecen la enfermedad de células falciformes y otras hemoglobinopatías requieren transfusiones sanguíneas y tratamientos con quelantes del hierro durante toda su vida. Los quelantes del hierro autorizados para uso clínico son: deferoxamina (DFO), deferasirox (DFX) y deferiprona (DFP). A pesar de que la DFO resulta eficaz, se observan problemas con el cumplimiento del tratamiento, especialmente en los pacientes pediátricos, debido a su administración subcutánea y a los efectos secundarios tóxicos. Por ello, suelen prescribirse con mayor frecuencia los fármacos de administración oral como la DFP y el DFX que, por su comodidad, mejoran la calidad de vida del paciente. Sin embargo, se dispone de escasos datos clínicos sobre el efecto de DFP y DFX en niños. Según el Comité Pediátrico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), es fundamental obtener datos sobre el uso y la eficacia de la deferiprona en niños. Con este propósito se inició el proyecto DEEP (Deferiprone evaluation in paediatrics), financiado con fondos europeos, en el que se integró la información existente sobre la deferiprona en pacientes pediátricos en tres ensayos clínicos con niños con una edad comprendida entre un mes y dieciocho años. Se obtuvo la autorización para un programa de estudio pediátrico y se elaboró una formulación líquida del fármaco para facilitar su administración en niños. El sabor, desarrollado por el socio farmacéutico del proyecto, se adaptó a la población pediátrica. Para analizar esta formulación, se llevó a cabo un estudio farmacocinético multicéntrico en el que participaron siete centros médicos europeos además de un estudio comparativo de la seguridad y la eficacia en el que participaron veintitrés centros médicos europeos y del norte de África. También se realizó un estudio clínico observacional cuyo objetivo fue evaluar la seguridad de la deferiprona a largo plazo. En conjunto, los resultados del proyecto DEEP colmaron las lagunas de conocimiento sobre la eficacia y la seguridad de la deferiprona en niños con hemoglobinopatías congénitas. Los datos farmacocinéticos proporcionaron pruebas científicas de que las dosis empleadas en adultos eran suficientes para garantizar la eficacia del fármaco también en la población infantil. Se espera que la nueva formulación mejore el cumplimiento del tratamiento y, por consiguiente, produzca mejores resultados.
Palabras clave
Beta-talasemia, pediátrico, deferoxamina, deferiprona, DEEP, farmacocinética
