Des tests de cellule souche pour les maladies dégénératives
Alors que les maladies dégénératives ne se limitent pas aux personnes âgées, celles-ci les influencent davantage, avec un impact économique respectif sur la société. L'utilisation thérapeutique des cellules souches pour traiter les maladies dégénératives ou le vieillissement a le potentiel de profiter à des groupes de personnes importants. Les cellules souches somatiques ont la capacité de s'auto-renouveler et de se différencier en de multiples types cellulaires du tissu auquel elles appartiennent. Le projet ENDOSTEM avait l'ambitieux objectif de faire progresser de nouvelles stratégies pour une stimulation in situ des cellules souches résidant dans le tissu endommagé. Quinze équipes cliniques et de recherche provenant du monde universitaire, de petites sociétés biotechnologiques et de grandes sociétés pharmacologiques ont uni leurs forces pour activer les cellules souches musculaires en vue d'une réparation du tissu efficace. Effectif sur cinq ans, le projet a entamé le développement de nombreuses thérapies qui agissent sur l'activation des cellules souches. Ces thérapies comprennent les acides nucléiques, les peptides, les médicaments antioxydants et les modifiants épigénétiques. Suite aux études précliniques sur les composants sélectionnés, nombreux ont atteint le test clinique. Les exemples sont des essais cliniques de phase I et II pour la combinaison d'oxyde nitrique et de médicaments non stéroïdiens anti-inflammatoires, un essai de phase II qui évalue les effet des inhibiteurs d'histone désacétylase dans la dystrophie musculaire de Duchenne, et un essai clinique de phase II qui utilise la N-acétyl-cystéine comme agent thérapeutique. Par ailleurs, un autre composé, un soluble pour Cripto, a directement émergé des travaux du consortium et se trouve à un développement préclinique avancé. ENDOSTEM s'est également penché sur les mécanismes moléculaires pour le contrôle de l'activation des cellules souches et la différenciation. Les scientifiques ont identifié de nombreux composants (peptides ou miARN) qui améliorent la migration des cellules souches et le recrutement lors de la régénération. Tout en se concentrant sur la régénération musculaire, les résultats du projet ENDOSTEM facilitent le développement de nouvelles cures pour d'autres maladies dégénératives, comprenant l'athérosclérose, les dégâts vasculaires au niveau du diabète et la maladie vasculaire ischémique périphérique.
Mots‑clés
Cellule souche, maladies dégénératives, réparation du tissu, dystrophie musculaire, régénération musculaire
