Stammzelltests zur Behandlung degenerativer Erkrankungen
Obwohl degenerative Erkrankungen auch bei jungen Menschen vorkommen, sind ältere Menschen am schwersten betroffen, und die enormen Behandlungskosten lasten auf der Gesellschaft. Der therapeutische Einsatz von Stammzellen zur Behandlung degenerativer Krankheiten oder Alterskrankheiten könnte einer großen Gruppe von Menschen zugute kommen. Somatische Stammzellen sind in der Lage, sich selbst zu erneuern und in Abhängigkeit von ihrer Umgebung in verschiedene Zelltypen des Gewebes zu differenzieren. Das Projekt ENDOSTEM hatte das ehrgeizige Ziel, neue Strategien zur In-situ-Stimulation von Stammzellen in geschädigtem Gewebe zu fördern. Fünfzehn Forschungs- und Klinikteams aus Hochschulen, kleinen Biotech- und großen Pharmaunternehmen hatten sich an dem Kooperationsvorhaben beteiligt, das Muskelstammzellen zur effizienten Reparatur von Gewebe aktivieren sollte. Das fünfjährige Projekt entwickelte mehrere Therapeutika für die Stammzellaktivierung, u.a. Nukleinsäuren, Peptide, Antioxidantien, Medikamente und epigenetische Modifikatoren. Nach präklinischen Tests wurden einige dieser Substanzen in klinische Studien aufgenommen. So erfolgten klinische Phase-I- und -II-Studien zur Kombination von Stickstoffmonoxid und nichtsteroidalen Entzündungshemmern, eine Phase-II-Studie zur therapeutischen Wirkung von Histon-Deacetylase-Inhibitoren bei Duchenne-Muskeldystrophie sowie eine Phase-II-Studie zur therapeutischen Wirkung von N-Acetylcystein. Weiterhin ging direkt aus der Arbeit des Konsortiums ein Lösungsmittel für Cripto hervor, das nun in der weiteren präklinischen Entwicklung ist. ENDOSTEM untersuchte auch molekulare Mechanismen zur Steuerung der Stammzellaktivierung und -differenzierung. Identifiziert wurden mehrere Substanzen (Peptide oder miRNA), die die Stammzellmigration und -rekrutierung während der Regeneration verbessern. Obwohl der Schwerpunkt des Projekts auf der Regeneration von Muskelzellen lag, befördern die Ergebnisse von ENDOSTEM auch die Entwicklung neuer Therapeutika für weitere degenerative Erkrankungen wie Atherosklerose, Gefäßschäden bei Diabetes und peripheren ischämischen Gefäßerkrankungen.
Schlüsselbegriffe
Stammzellen, degenerative Erkrankungen, Reparatur von Gewebe, Muskeldystrophie, Muskelregeneration