Progenitori neurali per il trattamento del Parkinson
Il morbo di Parkinson (MP), che colpisce oltre un milione di persone nell'UE, è caratterizzato da una perdita progressiva di mobilità, tremori e disturbi della parola. Il MP deriva dalla perdita di neuroni che producono dopamina nella regione della substantia nigra del mesencefalo (cervello centrale) ed è una condizione progressiva che comporta costi sociali ed economici sostanziali. Tra le terapie possibili vi sono la terapia farmacologica e chirurgica. Una procedura chirurgia di successo utilizza trapianti fetali, sollevando però problemi etici e pratici. Il progetto europeo DANCE ha quindi studiato l'opzione della chirurgia con cellule staminali neurali umane. L'obiettivo generale era produrre una linea cellulare umana dopaminergica da trapiantare nei pazienti MP. I partner di progetto dell'Università di Lund in Svezia avevano l'obiettivo di sviluppare un metodo per identificare nello specifico i precursori neuronali mesencefalici dopaminergici (mesDA). Una soluzione potenziale per l'isolamento dei precursori neuronali mesDA era il gene Neurogenina2, Ngn2, in precedenza implicato nell'induzione della neurogenesi. I topi Knock-in Ngn2-GFP (proteina verde fluorescente) sono stati usati come ceppo reporter per studiare l'azione di Ngn2. Usando la fluorescenza di geni attivati, le cellule sono state selezionate con FACS (Fluorescence-activated cell sorting). Quelle con Ngn2 attivata erano in grado di generare neuroni mesDA maturi, sia in vitro che in vivo. La specificità era elevata nel programma degli scienziati. La popolazione Ngn2-GFP che esprimeva il gene generava solo neuroni mesDA e non i precursori neuronali che producono altri neurotrasmettitori come la serotonina. Ciò ha indicato che Ngn2 è selettivamente coinvolta nella generazione di mesDA nel mesencefalo ventrale, dove sono presenti due tipi di cellule dopaminiche principali. I risultati di questa ricerca sono stati pubblicati nella rivista Experimental Neurology. Sembra che il gene proneurale Ngn2 si possa tranquillamente usare come gene marcatore per la selezione di precursori neurali mesDA precoci. Pertanto, il gene potrebbe diventare parte integrante di una nuova terapia per il morbo di Parkinson.
