Przystępny cenowo sposób leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów
Choroba zwyrodnieniowa stawów to przewlekłe schorzenie, które dotyka blisko 595 milionów ludzi na całym świecie, a ich liczba stale rośnie. Jest również czwartą najczęstszą przyczyną niepełnosprawności na świecie. Obecnie złotym standardem w leczeniu choroby zwyrodnieniowej stawów jest metoda wykorzystująca komórki macierzyste. Ze względu na to, że tego rodzaju zaawansowane leki są drogie w opracowaniu i produkcji, ich wykorzystanie pozostaje ograniczone. „Wykorzystywane obecnie manualne metody produkcji nie tylko wiążą się ze znacznymi kosztami, zwłaszcza z punktu widzenia personelu, ale także zwiększają ryzyko zanieczyszczenia ze względu na udział człowieka w procesie”, mówi Mary Murphy, profesor Uniwersytetu w Galway. W związku z tym oczywista staje się potrzeba wypracowania lepszego podejścia zarówno do testowania, jak i wytwarzania zaawansowanych produktów leczniczych. To właśnie stanowi cel finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu AutoCRAT. „Skupiliśmy się na zamkniętych, zautomatyzowanych urządzeniach, obejmujących cały łańcuch wartości produktów leczniczych, od odbioru surowców po kriokonserwację produktu końcowego”, dodaje Murphy, która pełniła funkcję koordynatorki projektu. „Naszym zdaniem systemy te mogą znacznie zmniejszyć ryzyko zanieczyszczenia produktu, jednocześnie obniżając koszty produkcji, co przełoży się na korzyści dla pacjentów”.
Nowe metody regeneracji i naprawy chrząstki stawowej w chorobie zwyrodnieniowej stawów
Wykorzystując indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste, zespół postawił sobie za cel opracowanie nowych metod leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów oraz naprawy chrząstki. „Komórki te charakteryzuje zdolność do różnicowania się w dowolny rodzaj komórek występujących w organizmie, dzięki czemu stanowią istotne narzędzie w medycynie regeneracyjnej”, wyjaśnia Murphy. W ramach projektu AutoCRAT ludzkie pluripotencjalne komórki macierzyste były różnicowane w kierunku mezenchymalnych komórek zrębowych - rodzaju komórek macierzystych, które mogą różnicować się ex vivo w komórki kości, chrząstki, mięśni i tłuszczu, a także wydzielać czynniki naprawcze in vivo. Ponadto naukowcy opracowali metodę izolowania chondrocytów (iCHO) - funkcjonalnych komórek chrząstki. „Dotychczas komórki iMSC były stosowane w leczeniu choroby zwyrodnieniowej stawów, natomiast chondrocyty były wykorzystywane do naprawy uszkodzeń chrząstki powstałych w wyniku urazów, które mogły przekształcić się w chorobę zwyrodnieniową stawów”, wyjaśnia Murphy. Oba rodzaje komórek były stosowane w przeszłości do leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów, natomiast w tym wypadku zostały wykorzystane w celu zapobiegania rozwojowi choroby.
Automatyczne wytwarzanie leków na chorobę zwyrodnieniową stawów
Kolejnym istotnym rezultatem projektu był zamknięty, skalowalny i zgodny z przepisami zautomatyzowany system. Celem tego innowacyjnego rozwiązania, nazwanego przez zespół AutoCRAT Regenerative Medicine Factory (ARM-F), jest umożliwienie przystępnej cenowo produkcji przełomowych leków opracowanych w ramach projektu. Zautomatyzowany system produkcyjny pozwala na hodowlę komórek, wytwarzanie pęcherzyków zewnątrzkomórkowych pochodzących z komórek opracowanych przez badaczy projektu AutoCRAT oraz wykonywanie badań w zakresie kontroli jakości, które zapewniają funkcjonalność każdego wyprodukowanego roztworu. „Choć ostatecznym rezultatem projektu jest przedkliniczna ocena naszych leków, która stanowi istotny krok na drodze do przeprowadzenia badań klinicznych z udziałem ludzi, to właśnie ARM-F jest rozwiązaniem pozwalającym na szybsze, bezpieczniejsze i bardziej ekonomiczne wytwarzanie tych leków, dzięki czemu pomogą większej liczbie pacjentów cierpiących na chorobę zwyrodnieniową stawów i inne zaburzenia”, podsumowuje Murphy. W ramach projektu powstały liczne recenzowane publikacje, trwają także prace nad kolejnymi.
Słowa kluczowe
AutoCRAT, choroba zwyrodnieniowa stawów, choroby stawów, komórki macierzyste, leczenie regeneracyjne, naprawa chrząstki, zaawansowane produkty lecznicze
