Opis projektu
Technologia komórek macierzystych w leczeniu choroby zwyrodnieniowej stawów
Choroba zwyrodnieniowa stawów jest jedną z najczęściej występujących form zapalenia stawów związaną z uszkodzeniem chrząstki stawowej. Jest to najczęstsza przewlekła choroba stawów dotykająca ponad 40 milionów osób w samej Europie. Ze względu na niewielką liczbę dostępnych skutecznych metod leczenia choroba zwyrodnieniowa stawów stanowi ogromne obciążenie dla systemów opieki zdrowotnej. Celem finansowanego przez UE projektu AutoCRAT jest opracowanie nowych, skutecznych terapii komórkowych i opartych na komórkach w chorobie zwyrodnieniowej stawów. Uczestnicy projektu zamierzają wykorzystać indukowane przez człowieka pluripotencjalne komórki macierzyste w celu generowania chondrocytów w celu naprawy chrząstek oraz indukowane przez człowieka mezenchymalne komórki macierzyste w roli profilaktycznej oraz do leczenia rozwiniętej formy choroby. Dalekosiężne cele projektu obejmują między innymi możliwość wykorzystania sekretomu mezenchymalnych komórek macierzystych w roli leku nowej generacji, a także wytwarzanie leków opracowanych w ramach prac przy pomocy niedrogiego procesu produkcyjnego wykorzystującego pracę robotów oraz nowatorską platformę produkcyjną, co pozwoli na skrócenie czasu pomiędzy odkryciem leku a udostępnieniem go pacjentom.
Cel
AutoCRAT will develop novel sustainable cell and cell-derived therapies for osteoarthritis (OA). Osteoarthritis, a major disease, results in degradation of cartilage. It is the most common chronic joint condition, currently affecting >40 million Europeans. As no effective treatments for OA are available, it imposes a huge burden on the individual patient and European health care systems. Adult mesenchymal stem/stromal cells (MSCs) show early, promising clinical treatment efficacy in OA. However, costs of MSC production prevents widespread use for patients. Using human induced pluripotent stem cells (hiPSC), AutoCRAT will generate articular chondrocytes (hiCHOs) for cartilage repair to prevent development of OA and hiMSCs to treat established disease as sustainable therapeutic cell sources for therapies. Discovery of the osteoarthritis-specific hiMSC secretome will enable further refinement of these next-generation therapies; this will be achieved by molecular analysis of:
1) hiMSCs treated with synovial fluid from OA patients
2) EVs derived from these therapeutically-activated cells to develop the therapeutic osteoarthritis secretome.
To ensure sustainable supply of high quality, affordable products, AutoCRAT will also develop a manufacturing pipeline composed of automated, regulatory-compliant robotic systems for production of the developed hiCHOs and hiMSCs and cell-secreted extracellular vesicle (EVs). The manufacturing pipeline can be extended to many other major diseases. The AutoCRAT consortium is composed of leading European scientific teams in stem cell biology, OA, preclinical efficacy and safety demonstration, GMP- and GAMP-compliant manufacturing of MSCs, regulatory affairs and health economics analysis. All aspects of AutoCRAT discovery and translation innovations will be guided by the imperative to deliver economically viable and regulatory-compliant therapies to OA-patients, the European health care system at large, and benefits to the European economy.
Dziedzina nauki
Słowa kluczowe
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
System finansowania
RIA - Research and Innovation actionKoordynator
H91 Galway
Irlandia