Przełomowy lek na przewlekłe choroby zapalne
Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (MIZS) występuje u osób poniżej 16 roku życia i zazwyczaj objawia się stanem zapalnym jednego ze stawów wywołującym sztywność, obrzęk i ból. MIZS może hamować rozwój dziecka i prowadzić do niepełnosprawności. Istniejące sposoby leczenia łagodzą objawy choroby i zmniejszają nasilenie stanu zapalnego, by zachować funkcję i ruchomość stawu.
Przeciwciało terapeutyczne przeciw przewlekłym chorobom zapalnym
Celem finansowanego ze środków UE projektu Notid było wspieranie rozwoju nowatorskiej terapii biologicznej przeciw MIZS. Badacze już wcześniej udowodnili, że pacjenci z reumatoidalnym zapaleniem stawów wykazują podwyższone poziomy lipazy stymulowanej solami żółciowymi (ang. bile salt stimulated lipase, BSSL) – enzymu wydzielanego przez trzustkę do jelita oraz umożliwiającego trawienie tłuszczów i wchłanianie cholesterolu. Coraz więcej dowodów wskazuje na to, że BSSL jest powiązana ze stanem zapalnym, a myszy bez BSSL nie zapadają na zapalenie stawów. „Gdy tylko zidentyfikowaliśmy BSSL jako cel terapeutyczny w leczeniu przewlekłych chorób zapalnych, zaczęliśmy szukać sposobów na hamowanie jej aktywności”, wyjaśnia Einar Pontén, koordynator projektu i dyrektor generalny firmy LIPUM AB. Badania doświadczalne pokazały, że przeciwciało terapeutyczne może charakteryzować się odpowiednią swoistością i skutecznością bez wywoływania nadmiernych efektów ubocznych. Wynikiem leczenia zwierząt z użyciem przeciwciała skierowanego przeciw BSSL była skuteczna ochrona przed rozwojem i progresją choroby uzyskana bez oddziaływania na cały układ odpornościowy. Naukowcy przebadali wiele przeciwciał eksperymentalnych i wskazali lek kandydacki – SOL-116. W ramach projektu Notid osiągnięto kilka istotnych kamieni milowych na drodze do uruchomienia badań klinicznych leku. Zespół projektu przygotował narzędzia, w tym linie komórkowe, które umożliwiły testowanie kandydackich przeciwciał anty-BSSL. Przeprowadzono kompleksową, realizowaną z użyciem bioreaktorów optymalizację formuły leku SOL-116 i jego produkcji, a następnie zwiększono skalę procesu, tak by preparat klasy klinicznej był produkowany zgodnie z dobrymi praktykami wytwarzania. Złożono też zgłoszenie patentowe. Wniosek o pozwolenie na badanie kliniczne będzie gotowy wiosną 2022 roku – trafi on do organów regulacyjnych, by umożliwić rozpoczęcie testów klinicznych leku SOL-116.
W kierunku badań SOL-116 u ludzi
MIZS to rzadka choroba, która może prowadzić do zniszczenia stawów. Jakość życia cierpiących na nią pacjentów często ulega pogorszeniu. W związku z tym istnieje istotna medyczna i rynkowa potrzeba opracowania skutecznego leku na MIZS i dlatego partnerzy projektu Notid postanowili skupić się na tej chorobie wieku dziecięcego. SOL-116 może zrewolucjonizować leczenie MIZS i innych przewlekłych chorób zapalnych. „Proces opracowywania leków wymaga znacznych nakładów finansowych, w związku z czym planujemy pozyskać kapitał, składając pierwszą ofertę publiczną i wchodząc na giełdę Nasdaq First North Growth Market w Sztokholmie”, podkreśla Pontén. Działania te mają wesprzeć niekliniczne badania toksykologii i bezpieczeństwa leku SOL-116, a także uruchomienie w 2022 roku badania klinicznego fazy Ia, w którym udział wezmą zdrowi ochotnicy. Kolejne testy – badanie fazy Ib z udziałem pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów – pozwolą ocenić bezpieczeństwo stosowania i skuteczność kliniczną nowego leku. Równocześnie partnerzy projektu Notid będą badać użycie SOL-116 w leczeniu innych przewlekłych chorób zapalnych. Planowane jest nawiązanie współpracy z kolejnymi podmiotami, by umożliwić dalszą ocenę kliniczną i rozwój produktu.
Słowa kluczowe
Notid, MIZS, SOL-116, BSSL, przeciwciało, przewlekła choroba zapalna, reumatoidalne zapalenie stawów, młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów
