Soutenir la coopération mondiale dans la recherche sur les maladies rares
Collectivement, près de 7 000 maladies rares touchent quelque 30 millions de personnes, rien que dans l’UE. Ces maladies ont d’importantes répercussions sur la santé publique, la société et les économies nationales. Leur rareté et leur diversité constituent des défis spécifiques à la recherche, la santé, le développement et le marketing de traitements. Par conséquent, des diagnostics précis et effectués à temps font défaut à de nombreux patients atteints d’une maladie rare, parmi lesquels un nombre très réduit reçoit des traitements personnalisés. Les recherches sur les maladies rares étant menées dans le monde entier, il s’avère important de partager les résultats, et non pas de les cloisonner. La coordination de ces efforts est de plus en plus reconnue comme nécessaire pour éviter la duplication, la fragmentation, la redondance et les lacunes au niveau de la recherche, ainsi que pour accélérer la traduction des résultats en diagnostics et traitements. L’IRDiRC a été fondé exactement à cette fin: permettre à toutes les personnes touchées par une maladie rare de recevoir un diagnostic précis, des soins adaptés et un traitement disponible dans un délai d’un an à partir de la consultation médicale. Afin de garantir que le consortium compte avec le soutien en matière de communication et d’organisation nécessaire pour travailler en vue de cette vision ambitieuse, la Commission européenne a financé le projet SUPPORT-IRDiRC (Support for international rare disease research to serve the IRDiRC objectives), qui a mis en place le secrétariat scientifique de l’IRDiRC. «Le secrétariat scientifique de l’IRDiRC fait partie intégrante de la productivité de l’IRDiRC», explique la Dre Anneliene Jonker, gestionnaire du projet. «Grâce au soutien du projet, l’IRDiRC a été capable d’avancer vers ses objectifs et de catalyser les progrès accomplis dans la recherche sur les maladies rares.» Soutenir l’IRDiRC Le projet SUPPORT-IRDiRC a renforcé la coopération internationale dans la recherche sur les maladies rares à plusieurs niveaux. Par exemple, en organisant des réunions et soutenant les actions coordonnées entre les parties prenantes du consortium, le projet a facilité l’échange d’informations, optimisé l’utilisation des ressources et permis le partage et la publication de données. Grâce à son soutien dirigé au développement de procédures opératoires standard et l’adoption de normes relatives aux données, y compris une meilleure classification des maladies rares, le projet a également contribué à l’élaboration de politiques et directives standard. Le projet a assisté le consortium dans la gestion des connaissances en compilant les résultats des recherches sur les maladies rares, en surveillant les développements politiques mondiaux, en mesurant les progrès et en partageant les meilleures pratiques émergentes dans le cadre de ces recherches. Le projet a également aidé l’IRDiRC à communiquer ses résultats aux membres du consortium, à la communauté des maladies rares et au public en général. Des progrès incroyables dans la recherche sur les maladies rares «Au cours des six dernières années, l’IRDiRC a fait de grands pas vers ses objectifs, en passant de 30 à 60 membres, et grâce à la mise en place trois nouveaux comités, la direction de dix groupes de travail, la publication de 15 articles, l’organisation de conférences internationales, la réunion de plus de 500 parties prenantes du domaine des maladies rares pour des discussions annuelles et l’élaboration d’une feuille de route pour l’avenir», explique la Dre Jonker. «Le secrétariat scientifique de l’IRDiRC et l’IRDiRC travaillent en étroite collaboration pour effectuer des progrès incroyables et améliorer la coordination mondiale des recherches sur les maladies rares.» Même si le projet SUPPORT-IRDiRC est terminé, le secrétariat scientifique continue de faire partie intégrante de l’IRDiRC. Le secrétariat reposera désormais sur le Programme européen commun concernant les maladies rares, où il continuera d’assister l’IRDiRC et la communauté des maladies rares. «Les normes, directives, objectifs et réunions découlant du projet ont posé des bases solides pour les recherches sur les maladies rares de la prochaine décennie», conclut la Dre Jonker.
Mots‑clés
SUPPORT-IRDiRC, IRDiRC, maladies rares, recherche sur les maladies rares, Consortium international pour la recherche sur les maladies rares
