Descrizione del progetto
Riprogrammazione di farmaci per il trattamento delle malattie neurodegenerative
Le malattie neurodegenerative rappresentano una delle maggiori sfide sanitarie per le società occidentali, con un costo di assistenza che ha raggiunto 1 trilione di euro nel 2018. Il progetto NeuroPa, finanziato dall’UE, si occupa del trattamento delle malattie neurodegenerative mediante riposizionamento (riprogrammazione) di farmaci precedentemente sviluppati per nuove applicazioni. Il composto principale del progetto, SIT-161, ha come obiettivo il recettore sigma-1 del cervello, che è un regolatore fondamentale di diversi processi nella neurodegenerazione. Il farmaco ha dimostrato un’eccellente sicurezza nell’uomo ma era stato precedentemente abbandonato dopo sperimentazioni di fase 2 per la depressione maggiore. Per questo composto, i ricercatori hanno ottenuto dati di prova di concetto e protezione del brevetto per il trattamento di malattie neurodegenerative, tra cui il morbo di Alzheimer e la sclerosi laterale amiotrofica. Il progetto indaga il posizionamento sul mercato, la fattibilità clinica e normativa e le strategie di brevetto e degli investitori per portare questo promettente farmaco all’implementazione commerciale.
Obiettivo
An increasingly aging population suffering from neurodegenerative diseases represents one of the biggest challenges for Western societies. Alzheimer’s disease (AD) is the most prevalent neurodegenerative disease with over 50 million patients worldwide and an estimated cost of 1 trillion euros in 2018. In addition, orphan neurodegenerative diseases such as Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) have a comparably urgent need for treatment, because of the severity and life changing effect of the motor symptoms (muscle spasms, speaking and swallowing problems, full paralysis and lethality). As current treatments are only symptomatic and fail to slow down the disease progression, there is a pressing need for novel effective disease-modifying treatments.
SigmaThera is a French company that tries to address the need for effective treatments for neurodegenerative diseases by focusing on the repositioning of drug candidates: applying the proven qualities of previously developed drugs for new diseases. For our lead compound SIT-161 with an excellent safety profile in humans (the candidate was abandoned after original Phase 2 trials for major depression) we have obtained impressive proof-of-concept data and patent protection for the treatment of neurodegenerative diseases, including AD & ALS. The drug targets a brain sigma-1 receptor, a critical regulator of multiple processes in neurodegeneration and provides unique efficacy and safety compared to other competing candidates in the pipeline. The high commercial potential of the drug is reflected in the €6.2B total addressable market and projected peak sales of €2B. In the NeuroPa project, SigmaThera will investigate market positioning, clinical and regulatory feasibility, future patent strategy and investor strategy to bring this promising asset close to market implementation.
Campo scientifico
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP.
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Programma(i)
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
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H2020-SMEInst-2018-2020-1
Meccanismo di finanziamento
SME-1 - SME instrument phase 1Coordinatore
34980 MONTFERRIER SUR LEZ
Francia
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.