Descripción del proyecto
Reorientación de fármacos para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas
Las enfermedades neurodegenerativas constituyen uno de los principales retos médicos para las sociedades occidentales y suponen un coste que alcanzó un billón de euros en 2018. El proyecto financiado con fondos europeos NeuroPa aborda el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas mediante el reposicionamiento (reorientación) de fármacos desarrollados previamente para nuevas aplicaciones. El principal compuesto del proyecto, SIT-161, se centra en el receptor cerebral sigma-1, un regulador esencial de múltiples procesos en la neurodegeneración. El fármaco obtuvo excelentes resultados en materia de seguridad en humanos, pero se abandonó previamente tras los ensayos de fase 2 para la depresión grave. Para este compuesto, los investigadores han obtenido datos de prueba de concepto y protección mediante patente para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, incluido el alzhéimer y la esclerosis lateral amiotrófica. El proyecto investiga el posicionamiento en el mercado, la viabilidad clínica y normativa, y las estrategias de patentes e inversores para lograr llevar al mercado este prometedor fármaco.
Objetivo
An increasingly aging population suffering from neurodegenerative diseases represents one of the biggest challenges for Western societies. Alzheimer’s disease (AD) is the most prevalent neurodegenerative disease with over 50 million patients worldwide and an estimated cost of 1 trillion euros in 2018. In addition, orphan neurodegenerative diseases such as Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) have a comparably urgent need for treatment, because of the severity and life changing effect of the motor symptoms (muscle spasms, speaking and swallowing problems, full paralysis and lethality). As current treatments are only symptomatic and fail to slow down the disease progression, there is a pressing need for novel effective disease-modifying treatments.
SigmaThera is a French company that tries to address the need for effective treatments for neurodegenerative diseases by focusing on the repositioning of drug candidates: applying the proven qualities of previously developed drugs for new diseases. For our lead compound SIT-161 with an excellent safety profile in humans (the candidate was abandoned after original Phase 2 trials for major depression) we have obtained impressive proof-of-concept data and patent protection for the treatment of neurodegenerative diseases, including AD & ALS. The drug targets a brain sigma-1 receptor, a critical regulator of multiple processes in neurodegeneration and provides unique efficacy and safety compared to other competing candidates in the pipeline. The high commercial potential of the drug is reflected in the €6.2B total addressable market and projected peak sales of €2B. In the NeuroPa project, SigmaThera will investigate market positioning, clinical and regulatory feasibility, future patent strategy and investor strategy to bring this promising asset close to market implementation.
Ámbito científico
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
Programa(s)
Convocatoria de propuestas
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaConvocatoria de subcontratación
H2020-SMEInst-2018-2020-1
Régimen de financiación
SME-1 - SME instrument phase 1Coordinador
34980 MONTFERRIER SUR LEZ
Francia
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.