Wsparcie dla nowych terapii leczenia pacjentów ze wznową ALL
Aczkolwiek wskaźnik przeżywalności osób chorych na ALL wzrósł w ciągu ostatnich 40 lat z mniej niż 20% do ponad 80%, sukces ten ma swoją cenę. Leczenie trwa obecnie dłużej i jest bardziej toksyczne, a połowa pacjentów, u których nastąpiła wznowa, i tak umiera wskutek nieefektywnego łączenia ze sobą chemioterapii i transplantacji komórek macierzystych krwi (HSCT). Dowiedziawszy się o istnieniu nowych, obiecujących leków, które czekają na rozpoczęcie badań z udziałem pacjentów, naukowcy biorący udział w projekcie INTREALL (International study for treatment of childhood relapsed ALL 2010 with standard therapy, systematic integration of new agents, and establishment of standardised diagnostic and research) podjęli wyzwanie budowy największej platformy badań klinicznych służącej do diagnostyki i leczenia wznów ALL u dzieci. „Optymalizując standardy opieki medycznej, diagnostyki i leczenia, a także badając proces włączania nowych leków celowanych do terapii, dążymy do zwiększenia wskaźnika przeżywalności chorych i ograniczenia toksycznego charakteru terapii. Założenia te realizowane są na szczeblu międzynarodowym, a więc z korzyścią dla wszystkich mieszkańców Europy” – twierdzi dr von Stackelberg, koordynator projektu. Jednym z najważniejszych celów inicjatywy INTREALL było przeprowadzenie badań klinicznych fazy II i III, które mogłyby posłużyć jako globalne wzorce referencyjne, stanowiąc jednocześnie wyjątkową platformę do opracowywania leków. Przygotowano oddzielne badania dla dzieci ze wznową ALL standardowego (SR) i wysokiego ryzyka (HR). Co więcej, osiągnięcia projektu wnoszą znaczny wkład w badania nad zastosowaniem epratuzumabu – przeciwciała monoklonalnego anty-CD22 opracowanego przez jednego z partnerów projektu, firmę Immunomedics, które przechodzi obecnie zakrojone na szeroką skalę badanie randomizowane fazy III. „INTREALL umożliwia prowadzenie prospektywnych badań randomizowanych w rozsądnych ramach czasowych i w najlepszym interesie pacjentów” – wyjaśnia dr von Stackelberg. „W ten sposób pozwala także na ocenę bezpieczeństwa i skuteczności nowych terapii celowanych w kontekście standardowych strategii terapeutycznych”. Oprócz epratuzumabu godnym uwagi osiągnięciem w tej dziedzinie było włączenie decydujących badań fazy III nad blinatumomabem w strategię leczenia pacjentów wysokiego ryzyka. W celu udostępnienia wyników badań klinicznych konsorcjum opracowało bazę danych obejmującą zarówno badania prowadzone na pacjentach SR, jak i HR, wykorzystując przy tym system o nazwie MARVIN opracowany przez partnera projektu, firmę XClinical. Z poziomu bazy danych pacjenci nieobjęci badaniami ze względów klinicznych lub organizacyjnych mogą uzyskać dostęp do rejestru, który wskaże im otwarte badania kliniczne i biologiczne. Do pozostałych narzędzi opracowanych w ramach projektu zaliczają się ustandaryzowane procedury diagnostyczne, wirtualny bank tkanek pobranych od pacjentów oraz laboratoria referencyjne utworzone we wszystkich krajach biorących udział w projekcie. Platforma może posłużyć także do celów badań klinicznych prowadzonych w przyszłości. W rzeczywistości dr von Stackelberg i jego zespół spodziewają się, że prace będą kontynuowane po planowanym terminie zakończenia projektu we wrześniu 2017 roku dzięki finansowaniu na szczeblu krajowym. „Platforma diagnostyczno-terapeutyczna zostanie udostępniona kolejnym zainteresowanym krajom europejskim i pozaeuropejskim, a także grupom badawczym. Seria najbardziej obiecujących i skutecznych nowych środków zostanie przebadana w obrębie grupy INTREALL, która będzie kontynuować swoją działalność we współpracy z właściwymi organami i podmiotami przemysłowymi”. Jeśli konsorcjum zrealizuje wszystkie zakładane cele, dr von Stackelberg oczekuje, że wskaźnik przeżywalności pacjentów wzrośnie o około 15%.
Słowa kluczowe
INTREALL, ostra białaczka limfoblastyczna, ALL, terapie, badania kliniczne, wznowa, epratuzumab, Immunomedics, blinatumomab, baza danych, diagnostyka
