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Target specific delivery systems for gene therapy based on cell penetrating peptides

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Sistema de administración de fármacos a base de quimeras moleculares

Los sistemas de administración farmacológica diseñados para el transporte de genes y fármacos celulares sin duda supondrán una revolución para las industrias de la medicina y la farmacia. Ahora un equipo de científicos ha desarrollado una novedosa molécula lipopeptídica que se autoensambla y da lugar a un nanovector.

Para la industria farmacéutica supone un gran impedimento la limitada biodisponibilidad de terapias muy eficaces. Una solución posible es el uso de micelas y liposomas. Se trata de nanovehículos esféricos que permiten la introducción en el organismo de fármacos que resultan tóxicos, se degradan con rapidez o tienen baja solubilidad. Para transportar agentes terapéuticos por medio de liposomas o micelas, es necesario envolver el fármaco o gen en cuestión en una esfera de moléculas de tamaño nanométrico. De esta forma, la micela o el liposoma constituyen un vector ideal, puesto que la estructura núcleo-caparazón protege los contenidos durante el transporte. No obstante, los vectores basados en liposomas presentan la desventaja de que en muchos casos son insuficientemente específicos por lo que se refiere a su objetivo. Investigadores del Instituto Leibnitz de Farmacología Molecular, en el marco del proyecto CPP, se propusieron diseñar moléculas que remediaran esta limitación. El resultado fue una molécula nueva, una quimera de lipopéptido denominada P2A2. La clave para la eficacia de la P2A2 es el péptido basado en la apolipoproteína E (ApoE), que es capaz de atravesar membranas celulares. Las apolipoproteínas se encuentran de manera natural en los medios celulares. Para el componente lipídico, existen dos cadenas de palmitoil que facilitan la agregación e incorporación a bicapas lipídicas como las membranas celulares. La P2A2 ofrece otras ventajas, como su fácil síntesis y la amplia gama de dianas que posee. Se realizaron experimentos biofísicos que demostraron que los lipopéptidos se habían organizado de forma espontánea en micelas nanovectoras que se componen de unas treinta moléculas idénticas de este tipo. La interacción entre la P2A2 y los lípidos creó un estado coloidal que resulta ideal para la administración de fármacos.

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