Neues von DevelopAKUre: Nach 10 Jahren harter Arbeit wird nun bald eine innovative AKU-Behandlung verfügbar sein, die das Leben der Betroffenen verändern wird

Diesen Monat erkundigen wir uns über Neues vom Projekt DevelopAKUre (Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria), das wir in unserem Sonderabschnitt vom Februar 2019 über seltene Erkrankungen vorgestellt haben. Damals arbeitete das Projekt an der vollständigen Kommerzialisierung von Nitisinon, einer innovativen Behandlungsmöglichkeit für die äußerst seltene Erkrankung Alkaptanurie (AKU). Wir unterhalten uns mit dem zuständigen Koordinator Lakshminarayan Ranganath, Konsiliar am Royal Liverpool University Hospital und Professor an der Universität Liverpool im Vereinigten Königreich.

Gesundheit

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Als wir Anfang 2019 miteinander sprachen, stand das Team von DevelopAKUre kurz vor der Entscheidung über einen mögliche Beantragung einer Marktzulassung für Nitisinon zur Behandlung von AKU-Patienten. Was ist seitdem passiert? „Unsere SONIA2-Studie [suitability of nitisinone in alkaptonuria 2], die als randomisierte klinische Studie vier Jahre lief, wurde im Januar 2019 abgeschlossen“, erklärt Ranganath. „Im Juni 2019 kamen die wichtigsten Interessengruppen in Stockholm zusammen, um zwei Tage lang über die Ergebnisse zu sprechen, und aufgrund der robusten Daten beschloss unser schwedischer Pharma-Partner Sobi dann, bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur [EMA] die Zulassung von Nitisinon für Alkaptonurie zu beantragen.“

Seit dieser Tagung arbeiten die Akteure mit Nachdruck kontinuierlich auf die Marktzulassung hin. „Anfang November 2019 fand in Stockholm außerdem ein Treffen der Forschenden statt, in dessen Rahmen dem Konsortium die Entscheidung für eine Beantragung bei der EMA im Anschluss an eine umfassende Besprechung der Ergebnisse mitgeteilt wurde“, so Ranganath weiter. „Der Regulierungsrahmen wird derzeit von Sobi erarbeitet und der EMA voraussichtlich Ende Februar 2020 vorgelegt.“

Neue Hoffnung für Menschen mit AKU

Nitisinon ist vor allem deshalb so entscheidend für die AKU-Behandlung, da es Homogentisat (HGA) im Urin (und im Serum) – und damit die Ursache von AKU – um mehr als 99 % senken kann. Das entspricht dem bei der EMA anvisierten primären Endpunkt. „Insgesamt liefern unsere Studien den Wirkungsnachweis für die Senkung von HGA als krankheitsmodifizierende Strategie, die für die Entwicklung künftiger Gentherapien beispielgebend sein könnte“, merkt Ranganath dazu an.

Im Vordergrund stehen gegenwärtig der geplante EMA-Antrag und die Sicherung des Zugangs zur neuen Behandlung für alle AKU-Betroffenen in Europa. Parallel dazu arbeitet Sobi außerdem daran, über die Initiative MoCA (Mechanism of Coordinated Access) den gerechten Zugang zu Nitison nach der Zulassung zu gewährleisten.

Ranganath sagt abschließend: „Unsere Anstrengungen zur Entwicklung von Nitison für die AKU-Therapie begann 2011 und sollten im Februar mit der dann voraussichtlich anstehenden EMA-Entscheidung abgeschlossen sein. Bis Ende 2021 enden damit dann zehn Jahre Arbeit – und es bricht eine neue Zeit für AKU-Patienten an!“

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