Una nuova tecnologia potrebbe portare ad una terapia genetica più sicura
Scienziati finanziati dall'UE hanno sviluppato un nuovo metodo, non virale, per portare i geni all'interno di una cellula. La tecnica sembra evitare gli effetti collaterali, come il cancro, che possono verificarsi quando vengono usati i virus per introdurre geni in una cellula. Gli scienziati sperano che la loro scoperta "semplificherà il modo in cui è condotta la terapia genetica, migliorerà la sua sicurezza generale e ne ridurrà i costi." I risultati, pubblicati sulla rivista Nature Genetics, sono stati sostenuti dai progetti finanziati dall'UE JUMPY ("Strategie basate sul traspostone per analisi genomiche funzionali nello Xenopus tropicalis, un sistema modello vertebrato per la ricerca evolutiva e biomedica), INTHER ("Sviluppo e applicazione di trasposoni e tecnologie di integrazione come metodi non-virali di inserimento di geni per terapie basate su geni ex-vivo") e PERSIST ("Transgenesi persistente"). La terapia genetica comporta l'inserimento di geni nelle cellule di un paziente e si è rivelata efficace nel trattamento di una serie di malattie che altrimenti sarebbero incurabili. Potrebbe essere usata per le malattie ereditarie (dove un gene sano viene usato per sostituire il gene difettoso che il paziente ha ereditato), e per le malattie che colpiscono il cuore e il cervello. Una buona terapia genetica ha tre caratteristiche: i geni terapeutici devono essere inseriti nelle cellule giuste; i geni devono rimanere attivi nel paziente per molto tempo; e tutti gli effetti indesiderati dovrebbero essere minimizzati. Al momento si usano spesso dei virus come vettori per trasportare i geni nella cellula di arrivo. Questo approccio però è associato ad una serie di effetti collaterali, tra cui l'infiammazione e persino lo sviluppo del cancro. Inoltre lo sviluppo dei vettori virali per l'uso in test clinici è spesso ostacolato da difficoltà tecniche e normative. In questo recente studio, gli scienziati hanno fatto ricorso a trasportatori naturali di geni - i trasposoni. I trasposoni sono sezioni del DNA, naturalmente presenti, che hanno la capacità di tagliarsi e incollarsi in un DNA estraneo. I ricercatori hanno costruito un trasposone altamente attivo che è in grado di portare il gene terapeutico nella cellula di arrivo e di integrarlo nel DNA dell'ospite. "Per la prima volta dimostriamo che adesso è possibile portare in maniera efficace geni in cellule staminali, in particolare quelle del sistema immunitario, usando un trasporto di geni non-virale," ha commentato Marinee Chuah dell'Istituto di biotecnologia delle Fiandre (VIB) in Belgio. "Molti gruppi hanno ci provato per anni senza riuscirci. Siamo lieti di poter adesso superare questo ostacolo," ha aggiunto il suo collega, Thierry Vandendriessche. I ricercatori sono adesso impegnati ad affinare e testare la tecnologia appena scoperta per usarla contro specifiche malattie, tra cui il cancro e i disturbi genetici. Il progetto JUMPY ha ricevuto 1.183.220 EUR dalla linea di bilancio "Qualità della vita e gestione delle risorse viventi" del Quinto programma quadro (5°PQ), il progetto INTHER ha ricevuto 2.800.000 EUR dall'area tematica "Scienze della vita, genomica e biotecnologia per la salute" del Sesto programma quadro (6°PQ) e al progetto PERSIST sono stati assegnati 11.181.411 EUR nell'ambito del tema "Salute" del Settimo programma quadro (7°PQ).