Gagner la bataille contre les maladies rares
Dans de nombreuses régions d'Europe et du monde, les autorités médicales ne sont pas suffisamment préparées pour lutter contre les maladies rares. L'Union européenne a donc financé le projet Orphanplatform pour combler ces lacunes. Le projet a développé un service d'informations en ligne (Orphanet) consacré aux recherches sur les maladies rares et les médicaments orphelins dans chaque État membre de l'Union et pour toute l'Europe. Le projet a également encouragé le recrutement des patients dans des recherches cliniques, élaboré une banque de données recensant tous les projets de recherche pertinents, soutenu les chercheurs dans le domaine et organisé un atelier réunissant toutes les parties prenantes. Lors de sa phase initiale, Orphanplatform a cherché à étendre ses prestations dans 11 pays européens au delà des 25 pays de l'Union. Le projet a permis de rendre la recherche plus accessible pour tous les acteurs du domaine, incorporant dans Orphanet toutes les banques de données des projets de recherche et des organismes de financement. Il a également développé un mécanisme en ligne permettant aux patients atteints de maladies rares de s'informer sur les projets de recherches en cours et d'y participer s'ils le désiraient. Ce site multilingue permet aux patients de s'inscrire comme volontaires dans des essais cliniques et probablement de sauver des vies. Il a également permis d'identifier des projets de recherches nécessitant le support d'entreprises industrielles ou de jeunes sociétés pour développer de nouvelles techniques ou de nouveaux produits. Cette coopération a été rendue possible grâce au portail dédié OrphanXchange associé à la base de données Orphanet. Enfin, Orphanplatform a organisé un atelier de travail à Londres, au Royaume-Uni, en 2005 afin de recouper toutes les opinions, explorer le développement de nouveaux traitements et identifier les projets de recherche en phase avancée. Ce projet a été conçu pour soutenir le développement de médicaments et d'anticancéreux pédiatriques car 80% des maladies rares apparaissent dès le plus jeune âge.
