Spersonalizowana szczepionka na raka jest już gotowa do badań klinicznych
Spersonalizowana szczepionka na raka znalazła się w naszym zasięgu dzięki rozwojowi sekwencjonowania genomu, które umożliwiło naukowcom poznanie mutacji specyficznych dla nowotworu i zidentyfikowanie nowych celów leczenia. „Jeszcze 10 lat temu mogliśmy skupić się na tylko jednym celu”, wyjaśnia koordynator projektu Fabio Palombo, kierownik ds. badań w Neomatrix, spółce wydzielonej z włoskiej firmy badawczej Takis. „Dziś wiemy, że niektórym nowotworom, na przykład czerniakowi, towarzyszy do 1 000 mutacji, które mogą stać się celem spersonalizowanej szczepionki”. Wcześniejsze badania przedkliniczne przeprowadzone przez zespół Takis potwierdziły skuteczność spersonalizowanej szczepionki na raka w modelach zwierzęcych. Naukowcom udało się wtedy w ciągu 60 dni zwalczyć ludzkiego raka płuc u humanizowanych modeli mysich. Szczepionka, nazwana TK-NEO, ma być wykorzystywana w terapii pacjentów z miejscowo zaawansowanymi guzami litymi lub u których zdiagnozowano przerzuty. Prace naukowców opierają się na najnowszych osiągnięciach w dziedzinie leczenia nowotworów , które zostały zapoczątkowane przez odkrycie, że uwolnienie inhibitorów punktów kontrolnych układu immunologicznego, czyli hamulców odpowiedzi odpornościowej, może stać się cennym narzędziem w walce z rakiem. „Doszliśmy do wniosku, że większą skuteczność osiągnęlibyśmy przy pomocy spersonalizowanej szczepionki na raka”, mówi Palombo. Metoda produkcji tej spersonalizowanej, opartej na DNA szczepionki jest chroniona patentem i została opisana w literaturze naukowej. Naukowcy stoją teraz przed kolejnym wyzwaniem polegającym na osiągnięciu tego samego sukcesu w badaniach klinicznych. „Nie jest to proste zadanie i wymaga inwestycji w wysokości kilku milionów euro”, dodaje Palombo.
Kolejny krok – badania kliniczne
Zespół trwającego sześć miesięcy projektu TK-NEO ocenił wykonalność przyszłych testów i oszacował koszty rozwoju klinicznego i ostatecznej komercjalizacji, przygotowując grunt pod następny etap prac. „Finansowanie pomogło nam opracować realny biznesplan”, zauważa Palombo. Ze względu na wyzwania, z jakimi musiał zmierzyć się zespół Takis, nie było to łatwe zadanie. „Paradoks polega na tym, że żeby produkcja farmaceutyczna była opłacalna z ekonomicznego punktu widzenia, musi odbywać się na dużą skalę. My jednak musimy produkować małe ilości różnych leków dla różnych pacjentów”, mówi Palombo. „Dlatego też zaprojektowaliśmy nową infrastrukturę, dzięki której produkcja na małą skalę zacznie przynosić zyski”. Projekt ponadto pomógł naukowcom rozpoznać i rozwiązać dodatkowe problemy natury naukowej i technicznej. „Obecnie rozmawiamy z agencjami regulacyjnymi na temat wymogów dotyczących bezpieczeństwa wykorzystania naszego wyrobu w klinikach”, dodaje. „Udało nam się także rozwiązać problemy techniczne związane z wykonalnością produkcji”.
Medycyna spersonalizowana
Projekt TK-NEO wpisuje się w ogólny trend zmierzający ku medycynie spersonalizowanej, która obejmuje także terapię nowotworów. Na szczególne wyróżnienie zasługuje podejście opierające się na immunoterapii nazwane CAR-T, które polega na pobraniu limfocytów T pacjenta, a następnie poddaniu ich modyfikacji w laboratorium tak, aby atakowały one komórki rakowe. „Metoda ta powstała w akademickim laboratorium, a następnie została wykorzystana w produkcji przez duże przedsiębiorstwa farmaceutyczne”, wyjaśnia Palombo. „Jesteśmy przekonani, że dalszy rozwój w dziedzinie sekwencjonowania genomu i bioinformatyki pozwoli nam opracować nowe terapie”. Po zakończeniu badań klinicznych twórcy projektu TK-NEO chcą udzielić licencji na swoją własność intelektualną dużej firmie farmaceutycznej. Przeprowadzone badania zademonstrują zastosowanie i udowodnią bezpieczeństwo opracowanej przez nich metody.
Słowa kluczowe
TK-NEO, nowotwór, czyrak, farmaceutyczny, immunoterapia, medycyna, szczepionka, przedkliniczny