Perspektywy na nową metodę leczenia choroby Huntingtona
Ważna informacja dla osób cierpiących na chorobę Huntingtona: naukowcy z Wlk. Brytanii i USA odkryli nową metodę leczenia tej choroby neurozwyrodnieniowej, która wpływa na koordynację mięśni i prowadzi do ograniczenia zdolności poznawczych, demencji i ostatecznie śmierci. Naukowcy, prowadzący prace w ramach dwóch odrębnych badań, twierdzą, że ich odkrycia mogą pomóc w spowalnianiu postępów choroby Huntingtona, jak również chorób Parkinsona i Alzheimera. Wyniki badań zaprezentowano w czasopiśmie Current Biology. Eksperci twierdzą, że choroba Huntingtona jest dziedzicznym schorzeniem ośrodkowego układu nerwowego. Komórki mózgowe ulegają stopniowej degeneracji, która powoduje ostatecznie niezdolność do poruszania się, mówienia, a nawet logicznego myślenia. Około 1 osoba na 10.000 cierpi na tę wyniszczającą chorobę. W toku pierwszych badań, prowadzonych pod kierunkiem Uniwersytetu w Leicester w Wlk. Brytanii, naukowcy powstrzymali rozwój neurozwyrodnienia powiązanego z chorobą Huntingtona poprzez oddziaływanie na konkretny enzym - 3-monooksygenazę kynureniny (KMO) - u muszek owocówek. Dr Flaviano Giorgini i profesor Charalambos Kyriacou wraz z zespołem bezpośrednio manipulowali metabolitami w ścieżce komórkowej KMO za pomocą leków, aby wpływać na objawy pojawiające się u muszek. "Prace te przynoszą pierwsze dowody genetyczne i farmakologiczne na to, że hamowanie konkretnego enzymu - KMO - ma działanie ochronne w modelu zwierzęcym choroby, a my odkryliśmy również, że oddziaływanie na inne punkty w tej ścieżce komórkowej może złagodzić objawy choroby Huntingtona u muszek owocówek" - mówi naczelny autor raportu z badań, dr Giorgini z Uniwersytetu w Leicester. "Ten przełom ma istotne znaczenie, bowiem obecnie nie ma leku powstrzymującego chorobę Huntingtona lub opóźniającego jej wystąpienie. Jesteśmy ogromnie podekscytowani tymi wynikami badań, gdyż mamy nadzieję, że będą one miały bezpośrednie znaczenie dla osób cierpiących na chorobę Huntingtona. Nasze prace, w połączeniu z badaniami opisanymi w towarzyszącej publikacji w czasopiśmie Cell, dostarczają istotnego potwierdzenia, że hamowanie KMO jest potencjalną strategią terapeutyczną dla tych pacjentów. Zważywszy na fakt, że dostępnych jest wiele inhibitorów KMO i kolejne są opracowywane, istnieje nadzieja, że tego typu związki chemiczne będzie można ostatecznie przetestować w badaniach klinicznych na potrzeby tego i innych schorzeń neurozwyrodnieniowych." Naukowcy zaangażowani w badania planują kontynuować prace, stawiając sobie za cel opracowanie interwencji medycznej do stosowania w przypadku choroby Huntingtona i innych chorób neurozwyrodnieniowych. Wypowiadając się na temat wyników badań, prezes Stowarzyszenia Choroby Huntingtona Cath Stanley stwierdził: "To ekscytujące badania, które przynoszą nadzieję wielu osobom dotkniętym chorobą Huntingtona." Dr Giorgini współpracował również z profesorem Robertem Schwarczem z Wydziału Medycyny Uniwersytetu Maryland i dr Paulem Muchowskim z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco w USA, pogłębiając wiedzę na temat potencjalnej roli KMO w leczeniu chorób Huntingtona i Alzheimera.Więcej informacji: Uniwersytet w Leicester: http://www2.le.ac.uk/ Current Biology: http://www.cell.com/current-biology/
Kraje
Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone