Sukces badań nad komórkami macierzystymi może zaowocować nowymi terapiami chorób serca
Nadrzędnym celem finansowanego ze środków UE projektu CARE-MI, nad którym prace zakończyły się we wrześniu 2015 r., była ewaluacja bezpieczeństwa i skuteczności AlloCSC-01 – zawiesiny allogenicznych komórek macierzystych mięśnia sercowego (CSC) u pacjentów po ataku serca. To poważny stan, który następuje wtedy, kiedy krew przestaje odżywiać część mięśnia sercowego, doprowadzając do jego uszkodzenia. Partnerzy projektu CARE-MI opracowali nowe podejście mające ograniczyć uszkodzenia tkanki poprzez uruchomienie naturalnych mechanizmów naprawczych serca w reakcji na uszkodzenia. Sukces badań przeprowadzonych w toku projektu umożliwi naukowcom prowadzenie dalszych analiz terapii na bazie komórek macierzystych, których ostateczne wyniki mają być dostępne w pierwszej połowie 2017 r. Istnieje nadzieja, że AlloCSC-01 stanie się rewolucyjnym, nowym podejściem w profilaktyce chorób serca i przewlekłej niewydolności (PNS) po ataku serca, poprawiając opiekę nad pacjentem i otwierając nowy rynek terapii na bazie komórek macierzystych. W samych tylko USA i Europie rocznie leczy się około 1,5 miliona przypadków ataków serca. Po początkowym powrocie do zdrowia po ataku serca często rozwija się przewlekła niewydolność tego organu. Dzieje się tak po części dlatego, że obecne terapie, skuteczne na początku, nie są w stanie doprowadzić do regeneracji uszkodzonej tkanki. Zważywszy na fakt, że roczny wskaźnik umieralności z powodu przewlekłej niewydolności serca wynosi 18%, zespół pracujący nad projektem postanowił opracować terapie zapewniające regenerację tkanki. Proponowane i testowane były już rozmaite terapie komórkowe, ale ich skuteczność okazywała się marginalna. Co więcej koszty i złożoność tych procedur klinicznych sprawiają, że nie nadają się do leczenia dużej liczby chorych, którzy potrzebują przystępnych cenowo i łatwo dostępnych produktów. Zespół CARE-MI postanowił zatem radykalnie udoskonalić obecne metody leczenia chorób serca. Łącznie osiem referencyjnych ośrodków klinicznych zaangażowało się w badania, którymi kierował prof. Fernández-Avilés ze Szpitala Gregorio Marañón w Madrycie, Hiszpania, oraz prof. Stefan Janssens z KU Leuven, Belgia. Zespół oparł się na najnowszych wynikach badań, wedle których mięsień serca zawiera komórki pluripotencjalne. Tego typu komórki działają tak jak endogenne komórki macierzyste mięśnia sercowego (eCSC), które są zdolne do regeneracji anatomicznej i funkcjonalnej. Partnerzy projektu położyli zatem nacisk na opracowanie i przetestowanie w warunkach klinicznych terapii mających aktywować eCSC. Ostatecznym celem było zapewnienie biokompatybilności produktów, ich przystępności cenowej, łatwej dostępności i zgodności z standardami regulacyjnymi. Konsorcjum CARE-MI poczyniło istotne postępy w zakresie dobrych praktyk wytwarzania oraz opracowywania i testowania zatwierdzanych produktów. Allogeniczne partie komórek (tj. pochodzące od różnych dawców) zostały wykorzystane w badaniach przedklinicznych i testach stabilności, potwierdzając swoją niezawodność i biorównoważność. Ponadto kompleksowe testy potwierdziły także ich właściwości przeciwzapalne i hipoimmunologiczne oraz zdolność do sprzyjania gojeniu. Testy bezpieczeństwa i biodystrybucji okazały się też wysoce obiecujące, bez poważnych skutków ubocznych. Zespołowi udało się również zoptymalizować metody dozowania, synchronizowania i podawania. Obecnie trwają prace nad budową nowej platformy wytwarzania komórek, która umożliwi naukowcom przejście do bardziej zaawansowanego etapu klinicznego i ostatecznie wprowadzenie tych terapii na rynek. Więcej informacji: Witryna projektu CARE-MI
Kraje
Hiszpania