Gli scienziati cureranno il morbo di Parkinson con i trapianti di cellule cerebrali
TRANSEURO, un progetto di ricerca finanziato dall’UE, si propone di aiutare a migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti dal morbo di Parkinson. Per farlo, sta studiando pazienti con insorgenza relativamente precoce della patologia e la loro tolleranza al trattamento innovativo che prevede il trapianto di tessuto mesencefalico ventrale fetale. “Speriamo di riuscire a dimostrare che possiamo trapiantare, in modo sicuro ed efficace, cellule dopaminergiche nel cervello dei pazienti con morbo di Parkinson, le quali producono dopamina e migliorano molti aspetti della patologia,” dice il prof. Roger Barker, coordinatore del progetto TRANSEURO. Il morbo di Parkinson è una malattia degenerativa del sistema nervoso centrale che colpisce soprattutto l’apparato motorio. Anche se non è letale in quanto tale, progredendo la malattia può avere effetti gravi come cadute, problemi di deglutizione e difficoltà di pensare. Gli scienziati hanno scoperto che uno dei principali problemi della patologia è la progressiva perdita di dopamina nel cervello. La dopamina funziona da neurotrasmettitore – una sostanza chimica rilasciata dai neuroni per inviare segnali ad altre cellule nervose. Se calano i livelli di dopamina, il paziente può sviluppare rigidità, lentezza dei movimenti (bradichinesia), tremori e problemi di andatura e postura. Oggigiorno, i trattamenti del Parkinson combattono la perdita di dopamina con terapie farmacologiche dopaminergiche sintomatiche quali il levodopa. Questo può aiutare notevolmente i pazienti, soprattutto nelle prime fasi della malattia. Tuttavia, con il progredire della patologia questi farmaci sono meno efficaci e possono provocare nuovi problemi come le complicazioni motorie indotte da farmaco. “Le terapie farmacologiche si rivelano sempre più deludenti e quindi vengono usati altri approcci. Questo può portare a interventi neurochirurgici come la stimolazione cerebrale profonda. Tali trattamenti possono funzionare, ma dopo qualche tempo falliscono anch’essi,” spiega Barker. L’approccio innovativo di TRANSEURO risale agli anni ottanta del secolo scorso. Le prime sperimentazioni cliniche che prevedevano il trapianto di neuroni dopaminergici fetali umani sani sono state svolte in Svezia e hanno dimostrato che le cellule trapiantate riuscivano a sopravvivere e funzionare per molto tempo, aiutando i pazienti a combattere la bradichinesia e la rigidità. “Per molti pazienti questo ha comportato la riduzione dei farmaci assunti e alcuni hanno potuto smettere di prenderli per qualche tempo. Tuttavia, alcuni pazienti hanno sviluppato problemi dovuti al trapianto, con movimenti involontari provocati dal trapianto che erano talmente gravi che alcuni si sono dovuti sottoporre a interventi neurochirugici per ridurli,” dice Barker. TRANSEURO ha ripreso il lavoro e si propone di fare avanzare la tecnologia del trapianto in nuovi territori. Il progetto ha migliorato il modo in cui le cellule sono preparate per il trapianto, compresa la conservazione prima dell’impianto. Inoltre, si sta concentrando sui pazienti più giovani che potranno probabilmente trarre il maggior vantaggio dal trattamento. “Il progetto ha raccolto tutta l’esperienza disponibile per eliminare il rischio delle complicazioni precedenti. Sono migliorate le tecnologie di trapianto nonché la selezione dei pazienti. Auspichiamo che questo nuovo studio sperimentale spianerà la strada all’introduzione e alla verifica dei trattamenti dopaminici basati su cellule staminali per il Parkinson,” spiega Barker. Utilizzare cellule staminali eviterebbe l’utilizzo di tessuto fetale, che potrebbe non essere disponibile e quindi rallentare le procedure. Il primo paziente TRANSEURO è stato sottoposto a trapianto di cellule dopaminiche da tessuto fetale a maggio 2015. Barker spera che il progetto, insieme ad altri due progetti finanziati dall’UE – NEUROSTEMCELL e NEUROSTEMCELL REPAIR – porterà al primo studio sperimentale sull’uomo di trapianto di cellule staminali derivate da neuroni dopaminici, nel 2018 o 2019. Per maggiori informazioni, consultare: Sito web del progetto
Paesi
Regno Unito
