Oportunidades para el sector farmacéutico gracias a una terapia nueva contra la anemia
Los ensayos con voluntarios humanos se llevaron a cabo en el marco del proyecto EUROCALIN, financiado con fondos europeos, y demostraron la eficacia del fármaco nuevo, denominado PRS-80, para tratar la anemia de trastornos crónicos (ATC). Esta afección la padecen millones de europeos y conlleva tanto complicaciones para la salud como una merma de la calidad de vida. En el desarrollo de PRS-080 han participado socios de cuatro países de la UE. El fármaco ataca y bloquea la hepcidina, un péptido pequeño del organismo humano que se considera un regulador negativo fundamental del hierro. Gracias al proyecto EUROCALIN se estableció un proceso de fabricación viable que acerca este fármaco terapéutico a su comercialización para beneficio tanto de los pacientes como del sector farmacéutico. Los resultados tan positivos de este estudio de fase uno ofrecerán a los socios la posibilidad de pasar a la siguiente fase de desarrollo del fármaco. «En breve comenzaremos a administrar el fármaco a pacientes anémicos con insuficiencia renal crónica en hemodiálisis, en los cuales se asocia una concentración elevada de hepcidina con la gravedad de la anemia», afirmó el Dr. Louis Matis, director de desarrollo de Pieris, entidad coordinadora del proyecto. Uno de los beneficios principales de la nueva terapia contra la hepcidina es que reduce e incluso elimina la necesidad de aplicar técnicas de reposición del hierro en pacientes de ATC, una práctica que puede entrañar riesgos. La gestión de la ATC mediante hierro intravenoso y diversos agentes estimulantes se ha mostrado ineficaz en muchos pacientes e incluso comporta efectos adversos graves para algunos. Esta situación ha espoleado la investigación médica en busca de terapias más seguras. En este sentido, los resultados del proyecto EUROCALIN podrían resultar positivos para los pacientes de Europa y el resto del mundo y ofrecer oportunidades comerciales para el sector farmacéutico europeo. La ATC es la anemia más común entre los pacientes hospitalizados y se produce en aquellos con infecciones, enfermedades inflamatorias y autoinmunes, cáncer e insuficiencia renal crónica. De hecho, la práctica totalidad de los pacientes con insuficiencia renal terminal (ESRD) desarrollan anemia. La ESRD se produce cuando los riñones funcionan de un modo tan deficiente que la supervivencia del paciente depende de la diálisis o de un trasplante. El fármaco PRS-080 bloquea la hepcidina y moviliza el hierro atrapado en las células encargadas de su almacenaje. De este modo aumenta la disponibilidad del hierro en la circulación y se eleva la concentración de hemoglobina en los pacientes de ATC. Los tres primeros años del proyecto sirvieron para desarrollar el fármaco hasta la fase de estudio clínico. La prueba de concepto, para demostrar la detención de la anemia mediante la inhibición de la hepcidina, se llevó a cabo en primer lugar en animales. A continuación se puso en marcha un estudio de toxicidad de veintiocho días para determinar la seguridad del fármaco, antes de obtener los permisos para proceder a ensayarlo con pacientes. Los resultados clínicos del proyecto EUROCALIN, completado a finales de noviembre de 2015, se presentaron recientemente en la LVII Reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH), celebrada en Orlando (Florida). Para más información, consulte: el sitio web del proyecto EUROCALIN
Países
Alemania