EU-Stammzellenforschung öffnet Wege für neue Diabetesbehandlungen
Typ 1 Diabetes ist eine chronische Insulinmangelkrankheit, die durch die massive Zerstörung von Betazellen – Pankreaszellen, die normalerweise Insulin produzieren – ausgelöst wird. Diese Form der Diabetes tritt in allen Altersstufen auf, kommt aber bei Erkrankungen vor dem 40. Lebensjahr am häufigsten vor. Während die Verabreichung von Insulin einen Mangel im Körper kompensieren kann, ist die Nachahmung der engmaschigen hormonellen Steuerung einer normalen Masse an Betazellen – und die Verhinderung des Komplikationsrisikos – schwer zu erreichen. Das BETACELLTHERAPY-Programm hat neue Therapien entwickelt und durchgeführt, um eine funktionelle Masse an Betazellen bei Patienten mit dieser Krankheit wiederherzustellen. Dazu müssen Wege gefunden werden, um die zerstörten Betazellen zu ersetzen und die bestehenden gegen eine Erkrankung zu schützen. Das Programm wurde durch ein EU-finanziertes RP7-Projekt bis Juni 2015 unterstützt. „Mit dem Fahrplan zum Betazellenersatz bei Diabetespatienten haben wir bedeutende Fortschritte gemacht“, sagt Projektkoordinator Daniel Pipeleers von der Freien Universität Brüssel, Belgien. „Während der abschließenden sechsmonatigen Verlängerung des Projekts haben wir präklinische Bewertungen und Vergleiche mit verkapselten Zelltherapieprodukten abgeschlossen und menschliche Pankreasbetazellpräparate als Referenzen verwendet.“ Dieses Projekt baute auf biologisch gestützten Wegen zu einem Betazellenersatz auf, zunächst an präklinischen Modellen und anschließen am Patienten. Auf dem Weg zu therapeutischen Betazellimplantaten sollten großmaßstäbliche Quellen für biologisch definiertes Gewebe entwickelt werden, außerdem sollte der aktuellen Mangel an metabolisch adäquatem Zellgewebe, das aus menschlichen Spenderorganen gewonnen wird, angegangen werden. Menschliche pluripotente Stammzellen – undifferenzierte biologische Zellen, die sich zu verschiedenen spezialisierten Zellen differenzieren können – wurden verwendet, um pankreatische Vorläuferzellen zu schaffen, die nach einer Transplantation in Tiermodelle, sich in Insulin produzierende Zellen differenzieren können. Zellen, die aus menschlichen embryonalen Stammzellen geschaffen wurden, wurde in der präklinischen Phase als Zelltherapieprodukte für klinische Entwicklung und Versuche validiert. In parallelen Studien wurden Marker für Sicherheit und Effizienz definiert und Wege untersucht, um die Immun- und Entzündungsreaktivität bei den Empfängern zu minimieren. Es wurden auch Vorbereitungen für die Einreichung eines klinischen Versuchsprotokolls für die Transplantation von verkapselten Vorläuferzellen aus menschlichen embryonalen Stammzellen unternommen. Das BETACELLTHERAPY-Konsortium plant, die Entwicklung von Zelltherapieprodukten und Protokollen für Betazellersatz bei Diabetes weiterzuführen. Dies soll im Rahmen einen weiteren Zusammenarbeit mit Forschungs- und klinischen Abteilungen der Industriepartner erfolgen. „Unser Konsortium umfasste klinische Referenzzentren und klinische Diabetesstationen, in denen neuartige Diagnose- und Behandlungsformen vorbereitet, bewertet und durchgeführt werden“, sagt Pipeleers. „Die Ergebnisse kommen Patienten mit Typ 1 Diabetes bereits zugute, jedoch müssen noch die Dauer und der Maßstab der Durchführung erhöht werden.“ Zusammengenommen stellen die erfolgreichen Erkenntnissen der BETACELLTHERAPY-Studie einen wichtigen Schritt in Richtung der Entwicklung neuer innovativer Ansätze für die Diabetesbehandlung dar. Diese besitzen das Potenzial, das Leben von Patienten zu verbessern und tragen wesentlich zur Erweiterung des Verständnisses der Frage bei, wie chronische Krankheiten weniger invasiv behandelt werden können. „Unsere Jahresberichte erhielten mit der Gesamtnote 'Ausgezeichnet' sehr gute Bewertungen vom wissenschaftlichen Beirat des Projekts“, ergänzt Pipeleers. Weitere Informationen finden Sie auf der Projektwebsite von BETACELLTHERAPY
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