Innowacyjny lek może dać nową nadzieję pacjentom cierpiącym na chorobę Parkinsona
Choroba Parkinsona dotyka od 7 do 10 milionów ludzi na całym świecie. Objawy takie jak utrata kontroli motorycznej, zaburzenia nastroju, upośledzenie funkcji poznawczych oraz problemy z mową i przełykaniem są spowodowane głównie przez niski poziom substancji chemicznej zwanej dopaminą w mózgu. Stosowane dotychczas leczenie koncentruje się na zwiększaniu poziomu dopaminy lub ograniczaniu występujących objawów. Leczenie to nie powstrzymuje jednak postępu choroby. Neurony wytwarzające dopaminę w mózgu nie przestają obumierać i wszystkie metody leczenia w końcu stają się nieskuteczne. Wstępne badania wykazały jednak, że białko zwane mózgowym dopaminowym czynnikiem neurotroficznym (CDNF) może łagodzić objawy choroby Parkinsona, a nawet hamować jej postęp. Ten badany lek jest głównym przedmiotem badania klinicznego prowadzonego w ramach projektu TreatER, częściowo finansowanego przez UE, zajmującego się znalezieniem leku na tę chorobę. W ramach projektu testuje się obecnie naturalny CDNF w ramach pierwszego randomizowanego badania klinicznego fazy I–II, prowadzonego w trzech europejskich szpitalach uniwersyteckich, w którym próbki leku są podawane ludziom. Ze względu na to, że CDNF jest białkiem, organizm nie dostarczy go do mózgu, jeśli zostanie przyjęty w formie tabletki lub zastrzyku. W ramach badań badany lek jest podawany bezpośrednio do mózgu za pomocą wszczepionego systemu dostarczania leku przystosowanego do pacjentów cierpiących na chorobę Parkinsona. Obecnie jeden z partnerów projektu, spółka Herantis, zainicjowała również program rozwojowy mający na celu opracowanie nieinwazyjnej metody leczenia przy pomocy CDNF, którego celem jest rozszerzenie zastosowania CDNF do zwalczania choroby Parkinsona, a także innych chorób neurodegeneracyjnych. „Nieinwazyjne leczenie przy pomocy CDNF stanowi ważne rozszerzenie portfela patentowego naszej spółki, a zarazem wzmacnia profil i zwiększa ogólną wartość prowadzonego programu rozwojowego CDNF”, stwierdził prezes spółki Herantis Pekka Simula w informacji prasowej opublikowanej w witrynie „GlobeNewswire”. „Na podstawie obszernych i miarodajnych danych przedklinicznych dochodzimy do wniosku, że CDNF może znacząco przyczynić się do leczenia choroby Parkinsona i z niecierpliwością czekamy na zbadanie nowych możliwości, jakie może zaoferować nieinwazyjne podawanie leku, w celu zapewnienia pacjentom najlepszego produktu i wszystkich płynących z niego korzyści”. CDNF i jego mechanizmy działania CDNF występuje naturalnie w ludzkiej krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym. W badaniach przedklinicznych wykazano, że substancja ta łagodzi zarówno objawy motoryczne, jak i niemotoryczne choroby Parkinsona, a nawet hamuje jej rozwój. Badania wykazały, że ten niezwykle silny czynnik neuroprotekcyjny działa, wykorzystując szereg mechanizmów istotnych dla choroby, chroniąc komórki przed obciążeniem siateczki śródplazmatycznej, które może powodować ich obumieranie. Po podaniu CDNF obciążone komórki wracają do prawidłowego stanu, a neurony wytwarzające dopaminę zaczynają ponownie wydzielać tę substancję chemiczną. CDNF zmniejsza również wpływ toksycznych białek, takich jak alfa-synukleina, a także łagodzi stany zapalne tkanek mózgowych, co pomaga zapobiegać zwyrodnieniom i obumieraniu neuronów wytwarzających dopaminę. „W przeszłości udowodniliśmy, że CDNF chroni neurony przed zwyrodnieniem, zapaleniem tkanek mózgu i obciążeniem siateczki endoplazmatycznej – kluczowymi czynnikami przyczyniającymi się do powstawania wielu chorób neurodegeneracyjnych, a także pomaga w ich leczeniu”, wyjaśnił koordynator projektu prof. Mart Saarma z Uniwersytetu Helsińskiego. „Nasze ostatnie odkrycia umożliwiają nam skoncentrowanie się na wielu innych chorobach poza chorobą Parkinsona, zapewniając łatwiejsze podawanie leku i szerszą dystrybucję przy jednoczesnym zachowaniu pełnego potencjału CDNF”. W chwili obecnej, czyli w połowie zaplanowanego na trzy lata projektu TreatER (Clinical study in Parkinson’s disease with two unique goals: 1) Proof-of-concept of CDNF protein for disease modification; 2) Validation of clinically tested device for intracerebral drug delivery), jego uczestnicy czynią duże postępy w kierunku osiągnięcia głównego celu, jakim jest opracowanie nowego sposobu leczenia choroby Parkinsona. Więcej informacji: strona projektu TreatER
Kraje
Finlandia
