Kliniczne punkty zwrotne dają nadzieję młodym pacjentom onkologicznym
Naukowcy opracowali nowe testy, które mogą udoskonalić diagnozę i leczenie najczęstszej postaci białaczki dziecięcej. Są przekonani, że śledząc we krwi specyficzne struktury uwalnianie przez komórki nowotworowe w ostrej białaczce limfoblastycznej, można precyzyjniej monitorować i leczyć chorobę, a przez to ratować życie i wydajniej wykorzystywać zasoby medyczne. Interesującym aspektem tego odkrycia jest fakt, iż dotąd owe specyficzne struktury – pęcherzyki pozakomórkowe – uważano za nieistotne odpady. Jednakże zespół projektu INTREALL odkrył, że komórki białaczkowe nie tylko wytwarzają te struktury, ale także rozprowadzają je za pomocą krwiobiegu po całym organizmie. Odkrycie to otwiera nowe ścieżki badań nad terapią ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL): możliwość monitorowania progresji choroby na podstawie przemieszczania się tych struktur oraz doskonalenia sposobu dostarczania leków poprzez łączenie ich z pęcherzykami. Zespół jest też przekonany, że pęcherzyki mogą stanowić źródło zindywidualizowanej informacji o nowotworze, co pomoże w przyszłości lekarzom w ustalaniu spersonalizowanej opieki. ALL to nowotwór złośliwy cechujący się nadprodukcją leukocytów. Atakuje głównie dzieci, a w niektórych przypadkach następuje nawrót choroby ze skutkiem śmiertelnym. Jest to najpowszechniejsza choroba nowotworowa wśród dzieci, którą co roku stwierdza się w Europie u czwórki na każde 100 000 dzieci. W ciągu ostatnich czterech dekad współczynnik przeżycia podniósł się z poniżej 20% do powyżej 80%. Nawrót stanowi jednak główną przyczynę umieralności wśród pacjentów cierpiących na nowotwór wieku dziecięcego. Występuje u 15-20% chorych. W przypadku nawrotu stosowane są intensywna chemioterapia oraz przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Wiele spośród podawanych leków wywołuje toksyczne skutki uboczne a inwazyjne procedury chirurgiczne bywają bolesne i stresujące dla małych pacjentów. Dlatego też celem projektu INTREALL było zebranie europejskich ekspertów specjalizujących się w nowotworach wieku dziecięcego w celu opracowania innowacyjnych terapii oraz przeprowadzenia największego na świecie badania klinicznego poświęconego ALL. W ramach projektu zgromadzono niemal 300 europejskich placówek szpitalnych oraz innowacyjne małe i średnie przedsiębiorstwa (MŚP) z branży biotechnologii i IT, a także nawiązano kontakty z zainteresowanymi sieciami zajmującymi się onkologią pediatryczną i opracowywaniem leków oraz z organizacjami rodziców. Aby zapewnić szerokie poparcie i spełnienie norm badawczych, niezbędne było włączenie rodziców do projektowania, planowania i realizacji badań klinicznych. Biorąc pod uwagę rzadkość choroby tylko szeroko zakrojona międzynarodowa współpraca mogła umożliwić rekrutację wystarczającej liczby pacjentów do przeprowadzenia skutecznych badań, co po raz kolejny ilustruje wagę przedsięwzięć badawczych na skalę paneuropejską. Badania kliniczne stworzyły bezprecedensową szansę na nowe odkrycia – jak poznanie roli pęcherzyków pozakomórkowych – oraz sprawdzenie skuteczności nowych, obiecujących leków i opcji terapeutycznych, które mogą wytyczyć drogę ku spersonalizowanej opiece nad pacjentami ALL. Ponadto wyniki tych starannie przeprowadzonych badań klinicznych posłużą za punkt odniesienia dla przyszłych strategii terapeutycznych i monitorowania postępów pacjentów. Pięcioletni projekt INTREALL ma zostać sfinalizowany wraz z końcem września 2017 r. Więcej informacji: witryna projektu INTREALL
Kraje
Niemcy
